Θεραπεία οξείας μυελογενούς λευχαιμίας παιδιών, συμπτώματα και δοκιμές

Παιδική οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) Γεγονότα

* Οξεία μυελογενή λευχαιμία παιδικής ηλικίας γεγονότα γραμμένα από Charles P. Davis, MD, PhD

• Η ΑΜΙ είναι ένας καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών όπου παράγονται και πολλαπλασιάζονται μη φυσιολογικά μυελοειδή βλαστοκύτταρα.
• Άλλες μυελοειδείς ασθένειες που μπορούν να επηρεάσουν το αίμα και το μυελό των οστών είναι οι εξής: χρόνια μυελογενής λευχαιμία (CML), νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (JMML) και μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS).
• Οι παράγοντες κινδύνου για την παιδική AML περιλαμβάνουν τα εξής: έχοντας έναν αδελφό ή αδελφή με λευχαιμία, που είναι ισπανόφωνος, έκθεση στον καπνό τσιγάρου ή αλκοόλ πριν από τη γέννηση, προσωπικό ιστορικό απλαστικής αναιμίας, προσωπικό ή οικογενειακό ιστορικό MDS, οικογενειακό ιστορικό AML, χημειοθεραπεία ή / και ακτινοθεραπεία, έκθεση σε ιονίζουσα ακτινοβολία ή / και χημικές ουσίες όπως το βενζόλιο και γενετικές διαταραχές (σύνδρομο Down, αναιμία Fanconi, νευροϊνωμάτωση τύπου 1, σύνδρομο Noonan και σύνδρομο Shwachman-Diamond).
• Τα κύρια σημεία και τα συμπτώματα της παιδικής AML περιλαμβάνουν πυρετό, αίσθημα κόπωσης, εύκολη αιμορραγία ή μώλωπες, νυχτερινές εφιδρώσεις, δυσκολία στην αναπνοή, πετέχειες (επίπεδες, εντοπισμένες κηλίδες που προκαλούνται από αιμορραγία κάτω από το δέρμα), πόνος ή πόνος στις αρθρώσεις ή / της πληρότητας κάτω από τις πλευρές, της λευχαιμίας cutis (μπλε ή μοβ ανώδυνη μάζα σε διάφορα μέρη του σώματος), των χλωρομών (ανώδυνη μάζα γύρω από τα μάτια που μπορεί να είναι μπλε-πράσινου χρώματος) και δερματικό εξάνθημα τύπου εκζέματος.
• Οι εξετάσεις για την ανίχνευση και διάγνωση της παιδικής AML μπορεί να περιλαμβάνουν τα ακόλουθα: φυσική εξέταση και ιστορικό, πλήρες αίμα (CBC), επίχρισμα περιφερικού αίματος, μελέτες χημείας αίματος, ακτινογραφία θώρακος, βιοψίες (μυελός των οστών, όγκος ή / και λεμφαδένες) κυτταρογενετική ανάλυση, αλυσιδωτή αντίδραση ανάστροφης μεταγραφής-πολυμεράσης, ανοσοφαινοτυπία, μοριακή εξέταση και οσφυϊκή παρακέντηση.
• Δύο εξετάσεις, οσφυϊκή παρακέντηση και / ή βιοψία των όρχεων, των ωοθηκών και / ή του δέρματος, μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να προσδιοριστεί εάν η AML έχει μετασταθεί.
• Παρόλο που δεν υπάρχει τυποποιημένο σύστημα σταδιοποίησης για την παιδική AML, η θεραπεία βασίζεται στον τύπο ή τον υπότυπο της ΑΜΑ, ανεξάρτητα από το αν η ΑΜΛ έχει εξαπλωθεί εκτός του μυελού των οστών ή του αίματος και / ή εάν η νόσος είναι πρόσφατα διαγνωσμένη, σε ύφεση ή επαναλαμβανόμενη .
• Η επαναλαμβανόμενη ΑΜΑ είναι ΑΜΛ που έχει υποβληθεί σε θεραπεία αλλά έχει υποτροπιάσει (επανέλθει).
• Υπάρχουν επτά τύποι πρότυπης θεραπείας που χρησιμοποιούνται για την παιδική AML και τις σχετικές διαταραχές της: χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία, μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, στοχοθετημένη θεραπεία (για παράδειγμα, θεραπεία αναστολέων κινάσης τυροσίνης, θεραπεία μονοκλωνικού αντισώματος), άλλη φαρμακευτική θεραπεία (για παράδειγμα, λεναλιδομίδη, αρσενικό (χωρίς θεραπεία έως ότου εμφανιστούν ή αλλάξουν σημεία ή συμπτώματα) και υποστηρικτική φροντίδα (για παράδειγμα, μεταγγίσεις, αντιβιοτικά, λευκαφαίρεση).
• Οι νέες μορφές θεραπείας βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές. Περιλαμβάνουν τη βιολογική θεραπεία και τη χρήση φυσικών κυττάρων δολοφόνων για να βοηθήσουν στην καταστροφή κυττάρων λευχαιμίας.

Η οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) είναι ένας τύπος καρκίνου στον οποίο ο μυελός των οστών δημιουργεί μεγάλο αριθμό μη φυσιολογικών κυττάρων αίματος.

Η παιδική οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) είναι ένας καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών. Η AML ονομάζεται επίσης οξεία μυελογενής λευχαιμία, οξεία μυελοβλαστική λευχαιμία, οξεία κοκκιοκυτταρική λευχαιμία και οξεία μη λεμφοκυτταρική λευχαιμία. Οι καρκίνοι που είναι οξείς συνήθως χειροτερεύουν γρήγορα εάν δεν θεραπευτούν. Οι καρκίνοι που είναι χρόνιοι συνήθως χειροτερεύουν αργά.

Η λευχαιμία και άλλες ασθένειες του αίματος και του μυελού των οστών μπορεί να επηρεάσουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα λευκά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια.

Κανονικά, ο μυελός των οστών κάνει τα αιμοκύτταρα του αίματος (ανώριμα κύτταρα) που καθίστανται ώριμα κύτταρα αίματος με την πάροδο του χρόνου. Ένα βλαστοκύτταρο αίματος μπορεί να γίνει μυελοειδές βλαστικό κύτταρο ή λεμφοειδές βλαστικό κύτταρο. Ένα λεμφοειδές βλαστικό κύτταρο γίνεται ένα λευκό κύτταρο αίματος.

Ένα μυελοειδές βλαστικό κύτταρο γίνεται ένας από τους τρεις τύπους ώριμων κυττάρων του αίματος:

• Ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρουν οξυγόνο και άλλες ουσίες σε όλους τους ιστούς του σώματος.
• Λευκά αιμοσφαίρια που καταπολεμούν τη μόλυνση και τη νόσο
• Τα αιμοπετάλια που σχηματίζουν θρόμβους αίματος για να σταματήσουν την αιμορραγία.

Στην AML, τα μυελοειδή βλαστοκύτταρα συνήθως γίνονται ένα είδος ανώριμων λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται μυελοβλάστες (ή μυελοειδείς εκρήξεις). Τα μυελοβλάστες, ή τα λευχαιμικά κύτταρα, στην AML είναι ανώμαλα και δεν γίνονται υγιή λευκά αιμοσφαίρια. Τα κύτταρα λευχαιμίας μπορούν να συσσωρεύονται στο αίμα και στο μυελό των οστών, έτσι ώστε να υπάρχει λιγότερος χώρος για υγιή λευκά αιμοσφαίρια, ερυθρά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια. Όταν συμβεί αυτό, μπορεί να εμφανιστεί λοίμωξη, αναιμία ή εύκολη αιμορραγία. Τα κύτταρα λευχαιμίας μπορούν να εξαπλωθούν εκτός του αίματος σε άλλα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του κεντρικού νευρικού συστήματος (εγκεφάλου και νωτιαίου μυελού), του δέρματος και των ούλων. Μερικές φορές τα κύτταρα λευχαιμίας σχηματίζουν έναν συμπαγή όγκο που ονομάζεται κοκκιοκυτταρικό σάρκωμα ή χλώριο.

Υπάρχουν υπότυποι της AML με βάση τον τύπο του κυττάρου του αίματος που επηρεάζεται. Η θεραπεία της AML είναι διαφορετική όταν πρόκειται για υποτύπο που ονομάζεται οξεία προμυελοκυτταρική λευχαιμία (APL) ή όταν το παιδί έχει σύνδρομο Down.

Άλλες μυελοειδείς νόσοι μπορεί να επηρεάσουν το αίμα και το μυελό των οστών.

Χρόνια μυελογενής λευχαιμία

Στη χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML), πάρα πολλά βλαστοκύτταρα μυελού των οστών γίνονται ένα είδος λευκοκυττάρων που ονομάζονται κοκκιοκύτταρα. Μερικά από αυτά τα βλαστικά κύτταρα μυελού των οστών δεν γίνονται ποτέ ώριμα λευκά αιμοσφαίρια. Αυτές ονομάζονται εκρήξεις. Με την πάροδο του χρόνου, τα κοκκιοκύτταρα και οι βλάστες πλήττουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια στο μυελό των οστών. Η ΧΜΛ είναι σπάνια στα παιδιά.

Νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία

Η νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (JMML) είναι ένας σπάνιος παιδικός καρκίνος που εμφανίζεται συχνότερα σε παιδιά ηλικίας 2 ετών και είναι πιο συνηθισμένος στα αγόρια. Στο JMML, πάρα πολλά βλαστοκύτταρα μυελού των οστών γίνονται 2 τύποι λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται μυελοκύτταρα και μονοκύτταρα. Μερικά από αυτά τα βλαστικά κύτταρα μυελού των οστών δεν γίνονται ποτέ ώριμα λευκά αιμοσφαίρια. Αυτά τα ανώριμα κύτταρα, που ονομάζονται εκρήξεις, δεν μπορούν να κάνουν τη συνήθη εργασία τους. Με την πάροδο του χρόνου, τα μυελοκύτταρα, τα μονοκύτταρα και οι βλάστες πλήττουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια στο μυελό των οστών. Όταν συμβεί αυτό, μπορεί να εμφανιστεί λοίμωξη, αναιμία ή εύκολη αιμορραγία.

Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS) εμφανίζονται λιγότερο συχνά στα παιδιά από ό, τι στους ενήλικες. Στο MDS, ο μυελός των οστών κάνει πολύ λίγα ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια. Αυτά τα αιμοσφαίρια μπορεί να μην ωριμάσουν και να εισέλθουν στο αίμα. Η θεραπεία για το MDS εξαρτάται από το πόσο χαμηλοί είναι οι αριθμοί των ερυθρών αιμοσφαιρίων, των λευκών αιμοσφαιρίων ή των αιμοπεταλίων. Με την πάροδο του χρόνου, το MDS μπορεί να γίνει AML.

Η παροδική μυελοπολλαπλασιαστική διαταραχή (TMD) είναι ένας τύπος MDS. Αυτή η διαταραχή του μυελού των οστών μπορεί να αναπτυχθεί στα νεογνά που έχουν σύνδρομο Down. Συνήθως ξεφεύγει από μόνη της μέσα στις πρώτες 3 εβδομάδες της ζωής. Τα βρέφη που έχουν σύνδρομο Down και TMD έχουν αυξημένες πιθανότητες να αναπτύξουν ΑΜΛ πριν από την ηλικία των 3 ετών.

AML ή MDS μπορεί να παρουσιαστεί μετά από θεραπεία με ορισμένα αντικαρκινικά φάρμακα και / ή ακτινοθεραπεία.

Η θεραπεία με καρκίνο με ορισμένα αντικαρκινικά φάρμακα και / ή ακτινοθεραπεία μπορεί να προκαλέσει μυοκαρδιοπάθεια (t-AML) ή σχετιζόμενη με τη θεραπεία MDS (t-MDS) που σχετίζονται με τη θεραπεία. Ο κίνδυνος αυτών των μυελοειδών ασθενειών που σχετίζονται με τη θεραπεία εξαρτάται από τη συνολική δόση των αντικαρκινικών φαρμάκων που χρησιμοποιούνται και της δόσης ακτινοβολίας και του πεδίου θεραπείας. Μερικοί ασθενείς έχουν επίσης κληρονομικό κίνδυνο για t-AML και t-MDS. Αυτές οι ασθένειες που σχετίζονται με τη θεραπεία συνήθως εμφανίζονται μέσα σε 7 χρόνια μετά τη θεραπεία, αλλά είναι σπάνιες στα παιδιά.

Οι παράγοντες κινδύνου για την παιδική AML, την παιδική CML, την JMML και την MDS είναι παρόμοιες.

Οτιδήποτε αυξάνει τον κίνδυνο να πάρετε μια ασθένεια ονομάζεται παράγοντας κινδύνου. Έχοντας έναν παράγοντα κινδύνου δεν σημαίνει ότι θα πάρετε καρκίνο? η μη ύπαρξη παραγόντων κινδύνου δεν σημαίνει ότι δεν θα πάρετε καρκίνο. Συζητήστε με το γιατρό του παιδιού σας εάν πιστεύετε ότι το παιδί σας μπορεί να διατρέχει κίνδυνο. Αυτοί και άλλοι παράγοντες μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο παιδικής AML, παιδικής CML, JMML και MDS:

• Έχοντας έναν αδελφό ή μια αδελφή, ειδικά ένα δίδυμο, με λευχαιμία.
• Όντας Ισπανόφωνος.
• Να εκτίθενται σε καπνό τσιγάρου ή αλκοόλ πριν από τη γέννηση.
• Έχει προσωπικό ιστορικό απλαστικής αναιμίας.
• Έχοντας ένα προσωπικό ή οικογενειακό ιστορικό MDS.
• Έχοντας ένα οικογενειακό ιστορικό AML.
• Προηγούμενη θεραπεία με χημειοθεραπεία ή ακτινοθεραπεία.
• Να εκτίθενται σε ιοντίζουσα ακτινοβολία ή σε χημικές ουσίες όπως το βενζόλιο.
• Έχοντας ορισμένες γενετικές διαταραχές, όπως:
  • Σύνδρομο Down.
  • Αναιμία Fanconi.
  • Νευροϊνωμάτωση τύπου 1.
  • Σύνδρομο Noonan.
  • Σύνδρομο Shwachman-Diamond.

Τα συμπτώματα και τα συμπτώματα της παιδικής AML, της παιδικής CML, της JMML ή της MDS περιλαμβάνουν πυρετό, αίσθημα κόπωσης και εύκολη αιμορραγία ή μώλωπες.

Αυτά και άλλα συμπτώματα και συμπτώματα μπορεί να προκληθούν από παιδική AML, παιδική CML, JMML ή MDS ή από άλλες καταστάσεις. Συμβουλευτείτε έναν γιατρό εάν το παιδί σας έχει κάποιο από τα παρακάτω:

• Πυρετός με ή χωρίς λοίμωξη.
• Νυχτερινές εφιδρώσεις.
• Δυσκολία στην αναπνοή.
• Αδυναμία ή αίσθημα κόπωσης.
• Εύκολος μώλωπος ή αιμορραγία.
• Petechiae (επίπεδα, εντοπισμένα σημεία κάτω από το δέρμα που προκαλούνται από αιμορραγία).
• Πόνος στα οστά ή στις αρθρώσεις.
• Πόνος ή αίσθημα πληρότητας κάτω από τις πλευρές.
• Ασυνήθιστα κομμάτια στο λαιμό, στο κάτω μέρος του σώματος, στο στομάχι, στη βουβωνική χώρα ή σε άλλα μέρη του σώματος. Στην παιδική AML, αυτά τα κομμάτια, που ονομάζονται λευχαιμία cutis, μπορεί να είναι μπλε ή μοβ.
• Αστερά κομμάτια που είναι μερικές φορές γύρω από τα μάτια. Αυτά τα κομμάτια, που ονομάζονται χλωρομη, εμφανίζονται μερικές φορές στην παιδική ηλικία και μπορεί να είναι μπλε-πράσινα.
• Ένα δερματικό εξάνθημα σαν έκζεμα.

Τα σημεία και τα συμπτώματα της TMD μπορεί να περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

• Οίδημα σε όλο το σώμα.
• Δυσκολία στην αναπνοή.
• ΠΡΟΒΛΗΜΑ ΑΝΑΠΝΟΗΣ.
• Αδυναμία ή αίσθημα κόπωσης.
• Πόνος κάτω από τις πλευρές.

Οι εξετάσεις που εξετάζουν το αίμα και το μυελό των οστών χρησιμοποιούνται για την ανίχνευση (ανίχνευση) και τη διάγνωση της παιδικής AML, παιδικής CML, JMML και MDS.

Μπορούν να χρησιμοποιηθούν οι ακόλουθες δοκιμές και διαδικασίες:

• Φυσικές εξετάσεις και ιστορικό : Μια εξέταση του σώματος για να ελέγξετε τα γενικά σημεία της υγείας, συμπεριλαμβανομένου του ελέγχου των σημείων της νόσου, όπως σβώλοι ή οτιδήποτε άλλο φαίνεται ασυνήθιστο. Θα γίνει επίσης ένα ιστορικό των υγειονομικών συνηθειών του ασθενούς και των παρελθουσών ασθενειών και θεραπειών.
• Πλήρης αιμοληψία (CBC) με διαφορά : Μια διαδικασία κατά την οποία λαμβάνεται ένα δείγμα αίματος και ελέγχεται για τα ακόλουθα:
  • Ο αριθμός των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων.
  • Ο αριθμός και ο τύπος των λευκών αιμοσφαιρίων.
  • Η ποσότητα της αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο) στα ερυθρά αιμοσφαίρια.
  • Το τμήμα του δείγματος αίματος που αποτελείται από ερυθρά αιμοσφαίρια.
• Περιέκκωμα περιφερικού αίματος : Μια διαδικασία στην οποία ελέγχεται ένα δείγμα αίματος για τα κύτταρα έκρηξης, ο αριθμός και τα είδη λευκών αιμοσφαιρίων, ο αριθμός των αιμοπεταλίων και οι αλλαγές στο σχήμα των κυττάρων του αίματος.
• Μελέτες χημείας αίματος : Μια διαδικασία στην οποία ελέγχεται ένα δείγμα αίματος για τη μέτρηση των ποσοτήτων ορισμένων ουσιών που απελευθερώνονται στο αίμα από όργανα και ιστούς στο σώμα. Μια ασυνήθιστη (υψηλότερη ή χαμηλότερη από την κανονική) ποσότητα μιας ουσίας μπορεί να είναι ένα σημάδι ασθένειας.
• Ακτινογραφία θώρακα : Μια ακτινογραφία των οργάνων και των οστών μέσα στο στήθος. Μια ακτινογραφία είναι ένας τύπος ενέργειας δέσμης που μπορεί να περάσει από το σώμα και πάνω σε φιλμ, κάνοντας μια εικόνα των περιοχών μέσα στο σώμα.
• Βιοψία : Η αφαίρεση των κυττάρων ή των ιστών, έτσι ώστε να μπορούν να προβληθούν υπό μικροσκόπιο από παθολογοανατόμο για να ελέγξουν για σημάδια καρκίνου. Οι βιοψίες που μπορεί να γίνουν περιλαμβάνουν τα εξής:
  • Αναρρόφηση μυελού των οστών και βιοψία : Η αφαίρεση του μυελού των οστών, του αίματος και ενός μικρού τεμαχίου οστού εισάγοντας μια κοίλη βελόνα στον ιστό ή στο στήθος.
  • Βιοψία όγκου : Μπορεί να γίνει βιοψία χλωρομίου.
  • Βιοψία λεμφαδένων : Η αφαίρεση ολόκληρου ή μέρους του λεμφαδένου.
• Κυτταρογενετική ανάλυση : Ένας εργαστηριακός έλεγχος στον οποίο τα κύτταρα σε ένα δείγμα αίματος ή μυελού των οστών εξετάζονται υπό μικροσκόπιο για να αναζητήσουν ορισμένες αλλαγές στα χρωμοσώματα. Μεταβολές στα χρωμοσώματα μπορεί να περιλαμβάνουν όταν μέρος ενός χρωμοσώματος αλλάζει με ένα μέρος ενός άλλου χρωμοσώματος, ένα τμήμα ενός χρωμοσώματος λείπει ή επαναλαμβάνεται ή μέρος ενός χρωμοσώματος είναι γυρισμένο ανάποδα.
  Η ακόλουθη δοκιμή είναι ένας τύπος κυτταρογενετικής ανάλυσης:
  • FISH (υβριδοποίηση ίη situ φθορισμού) : Μια εργαστηριακή τεχνική που χρησιμοποιείται για την εξέταση γονιδίων ή χρωμοσωμάτων σε κύτταρα και ιστούς. Τεμάχια DNA που περιέχουν φθορίζουσα χρωστική γίνονται στο εργαστήριο και προστίθενται σε κύτταρα ή ιστούς σε γυάλινη ολίσθηση. Όταν αυτά τα τεμάχια DNA δεσμεύονται σε συγκεκριμένα γονίδια ή περιοχές χρωμοσωμάτων στην ολίσθηση, ανάβουν όταν προβληθούν υπό μικροσκόπιο με ειδικό φως.
• Δοκιμή ανάστροφης μεταγραφής-αλυσιδωτής αντίδρασης πολυμεράσης (RT-PCR) : Μια εργαστηριακή δοκιμασία στην οποία τα κύτταρα σε ένα δείγμα ιστού μελετώνται χρησιμοποιώντας χημικές ουσίες για να αναζητήσουν ορισμένες αλλαγές στη δομή ή τη λειτουργία των γονιδίων.
• Ανοσοφαινοτυπία : Μια διαδικασία που χρησιμοποιείται για την ταυτοποίηση κυττάρων, με βάση τους τύπους των αντιγόνων ή των δεικτών στην επιφάνεια του κυττάρου, που μπορεί να περιλαμβάνουν ειδική χρώση του αίματος και των κυττάρων μυελού των οστών. Αυτή η διαδικασία χρησιμοποιείται για τη διάγνωση του υποτύπου της AML, συγκρίνοντας τα καρκινικά κύτταρα με τα φυσιολογικά κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος.
• Μοριακή εξέταση : Ένας εργαστηριακός έλεγχος για τον έλεγχο ορισμένων γονιδίων, πρωτεϊνών ή άλλων μορίων σε δείγμα αίματος ή μυελού των οστών. Οι μοριακές εξετάσεις ελέγχουν επίσης για ορισμένες αλλαγές σε ένα γονίδιο ή χρωμόσωμα που μπορεί να προκαλέσει ή να επηρεάσει την πιθανότητα εμφάνισης ΠΝΝ. Μια μοριακή εξέταση μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να βοηθήσει στο σχεδιασμό της θεραπείας, να μάθει πόσο καλά η θεραπεία λειτουργεί ή να κάνει μια πρόγνωση.
• Οσφυϊκή παρακέντηση : Μια διαδικασία που χρησιμοποιείται για τη συλλογή δείγματος εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CSF) από τη σπονδυλική στήλη. Αυτό γίνεται με τοποθέτηση μιας βελόνας ανάμεσα σε δύο οστά στη σπονδυλική στήλη και στο CSF γύρω από το νωτιαίο μυελό και αφαιρώντας ένα δείγμα του υγρού. Το δείγμα του CSF ελέγχεται υπό μικροσκόπιο για ενδείξεις ότι τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται επίσης LP ή σπονδυλική στήλη.

Ορισμένοι παράγοντες επηρεάζουν την πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) και τις επιλογές θεραπείας.

Η πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) και οι θεραπευτικές επιλογές για την παιδική AML εξαρτώνται από τα ακόλουθα:

• Η ηλικία του παιδιού όταν εντοπίζεται ο καρκίνος.
• Η φυλή ή η εθνοτική ομάδα του παιδιού.
• Είτε το παιδί είναι πολύ υπέρβαρο.
• Αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων στο αίμα κατά τη διάγνωση.
• Είτε η AML συνέβη μετά από προηγούμενη θεραπεία του καρκίνου.
• Ο υπότυπος της AML.
• Είτε υπάρχουν ορισμένες χρωμοσωμικές ή γονιδιακές μεταβολές στα κύτταρα λευχαιμίας.
• Είτε το παιδί έχει σύνδρομο Down. Τα περισσότερα παιδιά με σύνδρομο AML και Down μπορούν να θεραπευτούν από τη λευχαιμία τους.
• Είτε η λευχαιμία είναι στο κεντρικό νευρικό σύστημα (εγκέφαλος και νωτιαίος μυελός).
• Πόσο γρήγορα η λευχαιμία ανταποκρίνεται στη θεραπεία.
• Εάν το AML είναι νεοδιαγνωσμένο (χωρίς θεραπεία) ή έχει επανεμφανιστεί (επανέλθει) μετά τη θεραπεία.
• Το χρονικό διάστημα από τη λήξη της θεραπείας, για την επανεμφάνιση της AML.

Οι προγνωστικές και θεραπευτικές επιλογές για την CML παιδικής ηλικίας εξαρτώνται από το πόσο καιρό έχει από τη διάγνωση του ασθενούς και πόσες βλαστικές κυψελίδες βρίσκονται στο αίμα.

Η πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) και οι επιλογές θεραπείας για το JMML εξαρτώνται από τα ακόλουθα:

• Η ηλικία του παιδιού όταν εντοπίζεται ο καρκίνος.
• Ο τύπος του γονιδίου που επηρεάζεται και ο αριθμός των γονιδίων που έχουν αλλαγές.
• Πόσα ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια ή αιμοπετάλια βρίσκονται στο αίμα.
• Εάν το JMML έχει πρόσφατα διαγνωσθεί (ανεπεξέργαστο) ή έχει επανεμφανιστεί μετά τη θεραπεία.

Η πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) και οι επιλογές θεραπείας για το MDS εξαρτώνται από τα ακόλουθα:

• Εάν το MDS προκλήθηκε από προηγούμενη θεραπεία του καρκίνου.
• Πόσο χαμηλός είναι ο αριθμός των ερυθρών αιμοσφαιρίων, των λευκών αιμοσφαιρίων ή των αιμοπεταλίων.
• Εάν το MDS είναι πρόσφατα διαγνωσμένο (χωρίς θεραπεία) ή έχει επανεμφανιστεί μετά τη θεραπεία.

Μόλις η παιδική οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) έχει διαγνωσθεί, γίνονται δοκιμές για να διαπιστωθεί εάν ο καρκίνος έχει εξαπλωθεί σε άλλα μέρη του σώματος.

Οι παρακάτω δοκιμές και διαδικασίες μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να προσδιοριστεί εάν η λευχαιμία έχει εξαπλωθεί:

• Οσφυϊκή παρακέντηση : Μια διαδικασία που χρησιμοποιείται για τη συλλογή δείγματος εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CSF) από τη σπονδυλική στήλη. Αυτό γίνεται με τοποθέτηση μιας βελόνας ανάμεσα σε δύο οστά στη σπονδυλική στήλη και στο CSF γύρω από το νωτιαίο μυελό και αφαιρώντας ένα δείγμα του υγρού. Το δείγμα του CSF ελέγχεται υπό μικροσκόπιο για ενδείξεις ότι τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται επίσης LP ή σπονδυλική στήλη.
• Βιοψία των όρχεων, των ωοθηκών ή του δέρματος : Η αφαίρεση των κυττάρων ή των ιστών από τους όρχεις, τις ωοθήκες ή το δέρμα, ώστε να μπορούν να εξεταστούν υπό μικροσκόπιο για να ελεγχθούν τα σημάδια του καρκίνου. Αυτό γίνεται μόνο αν κατά τη διάρκεια της φυσικής εξέτασης διαπιστωθεί κάτι ασυνήθιστο για τους όρχεις, τις ωοθήκες ή το δέρμα.

Δεν υπάρχει καθιερωμένο σύστημα σταδιοποίησης για παιδική AML, χρόνια χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML), νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (JMML) ή μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS).

Η έκταση ή η εξάπλωση του καρκίνου συνήθως περιγράφεται ως στάδια. Αντί για στάδια, η θεραπεία της παιδικής AML, της παιδικής CML, της JMML και της MDS βασίζεται σε ένα ή περισσότερα από τα παρακάτω:

• Ο τύπος της ασθένειας ή ο υπότυπος της AML.
• Είτε η λευχαιμία έχει εξαπλωθεί έξω από το αίμα και το μυελό των οστών.
• Εάν η νόσος είναι νεοδιαγνωσθείσα, σε ύφεση ή επαναλαμβανόμενη.

Πρόσφατα διαγνωσμένη παιδική AML

Η πρόσφατα διαγνωσθείσα AML παιδικής ηλικίας δεν έχει αντιμετωπιστεί παρά μόνο για την ανακούφιση σημείων και συμπτωμάτων όπως πυρετό, αιμορραγία ή πόνο και ένα από τα παρακάτω είναι αληθές:

• Περισσότερο από το 20% των κυττάρων του μυελού των οστών είναι βλάστες (κύτταρα λευχαιμίας).

ή

• Λιγότερο από το 20% των κυττάρων του μυελού των οστών είναι βλάστες και υπάρχει ειδική μεταβολή στο χρωμόσωμα.

Παιδική AML στην ύφεση

Στην παιδική AML σε ύφεση, η ασθένεια έχει υποβληθεί σε θεραπεία και ισχύουν τα εξής:

• Ο πλήρης αριθμός αίματος είναι σχεδόν φυσιολογικός.
• Λιγότερο από το 5% των κυττάρων του μυελού των οστών είναι βλάστες (κύτταρα λευχαιμίας).
• Δεν υπάρχουν σημεία ή συμπτώματα λευχαιμίας στον εγκέφαλο, στον νωτιαίο μυελό ή σε άλλα μέρη του σώματος.

Επαναλαμβανόμενη οξεία μυελογενής λευχαιμία παιδικής ηλικίας

Η επαναλαμβανόμενη οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) από την παιδική ηλικία επανέρχεται (επιστρέφει) μετά τη θεραπεία της. Ο καρκίνος μπορεί να επανέλθει στο αίμα και στο μυελό των οστών ή σε άλλα μέρη του σώματος, όπως το κεντρικό νευρικό σύστημα (εγκέφαλος και νωτιαίος μυελός).

Υπάρχουν διαφορετικοί τύποι θεραπείας για παιδιά με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML), χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML), νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (JMML) ή μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS).

Διαφορετικοί τύποι θεραπείας είναι διαθέσιμοι για παιδιά με AML, CML, JMML ή MDS. Ορισμένες θεραπείες είναι πρότυπες (η τρέχουσα θεραπεία που χρησιμοποιείται) και μερικές δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές. Μια κλινική δοκιμή θεραπείας είναι μια ερευνητική μελέτη που αποσκοπεί στη βελτίωση των σημερινών θεραπειών ή στη λήψη πληροφοριών σχετικά με νέες θεραπείες για ασθενείς με καρκίνο. Όταν οι κλινικές δοκιμές δείχνουν ότι μια νέα θεραπεία είναι καλύτερη από την τυπική θεραπεία, η νέα θεραπεία μπορεί να γίνει η συνήθης θεραπεία.

Επειδή ο καρκίνος στα παιδιά είναι σπάνιος, πρέπει να ληφθεί υπόψη η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή. Ορισμένες κλινικές δοκιμές είναι ανοικτές μόνο σε ασθενείς που δεν έχουν αρχίσει θεραπεία.

Η θεραπεία προγραμματίζεται από μια ομάδα παρόχων υγειονομικής περίθαλψης που είναι ειδικοί στη θεραπεία της παιδικής λευχαιμίας και άλλων ασθενειών του αίματος.

Η θεραπεία θα επιβλέπεται από έναν παιδιατρικό ογκολόγο, έναν γιατρό που ειδικεύεται στη θεραπεία παιδιών με καρκίνο. Ο παιδιατρικός ογκολόγος συνεργάζεται με άλλους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που είναι ειδικοί στην αντιμετώπιση παιδιών με λευχαιμία και ειδικευμένοι σε ορισμένες περιοχές της ιατρικής. Αυτοί μπορεί να περιλαμβάνουν τους ακόλουθους ειδικούς:

• Παιδίατρος.
• Αιματολόγος.
• Ιατρικός ογκολόγος.
• Παιδοχειρουργός.
• Ογκολόγος ακτινοβολίας.
• Νευρολόγος.
• Νευροπαθολόγος.
• Νευροακτινολόγος.
• Παιδίατρος νοσοκόμος ειδικός.
• Κοινωνικός λειτουργός.
• Ειδικός αποκατάστασης.
• Ψυχολόγος.

Ορισμένες θεραπείες του καρκίνου προκαλούν παρενέργειες μήνες ή χρόνια μετά τη θεραπεία έχει τελειώσει.

Οι τακτικές εξετάσεις παρακολούθησης είναι πολύ σημαντικές. Ορισμένες θεραπείες για τον καρκίνο προκαλούν παρενέργειες που συνεχίζονται ή εμφανίζονται μήνες ή χρόνια μετά τη λήξη της θεραπείας του καρκίνου. Αυτά ονομάζονται καθυστερημένα αποτελέσματα. Τα καθυστερημένα αποτελέσματα της θεραπείας του καρκίνου μπορεί να περιλαμβάνουν:

• Φυσικά προβλήματα.
• Αλλαγές στη διάθεση, τα συναισθήματα, τη σκέψη, τη μάθηση ή τη μνήμη.
• Δεύτεροι καρκίνοι (νέοι τύποι καρκίνου).

Κάποιες όψιμες επιδράσεις μπορεί να αντιμετωπιστούν ή να ελεγχθούν. Είναι σημαντικό οι γονείς των παιδιών που αντιμετωπίζονται για ΑΜΛ ή άλλες ασθένειες του αίματος να μιλάνε με τους γιατρούς τους σχετικά με τις επιπτώσεις που μπορεί να έχει η θεραπεία του καρκίνου στο παιδί τους.

Η θεραπεία της παιδικής AML συνήθως έχει δύο φάσεις.

Η θεραπεία της παιδικής AML γίνεται σε φάσεις:

• Θεραπεία επαγωγής: Αυτή είναι η πρώτη φάση της θεραπείας. Ο στόχος είναι να σκοτωθούν τα κύτταρα λευχαιμίας στο αίμα και στο μυελό των οστών. Αυτό θέτει τη λευχαιμία σε ύφεση.
• Θεραπεία ενοποίησης / εντατικοποίησης: Αυτή είναι η δεύτερη φάση της θεραπείας. Αρχίζει όταν η λευχαιμία είναι σε ύφεση. Ο στόχος της θεραπείας είναι να σκοτωθούν τυχόν εναπομείναντα κύτταρα λευχαιμίας που μπορεί να μην είναι ενεργά, αλλά θα μπορούσαν να αρχίσουν να ξαναζωντανεύουν και να προκαλέσουν υποτροπή.

Η θεραπεία που ονομάζεται θεραπευτική αγωγή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) μπορεί να δοθεί κατά τη διάρκεια της φάσης επαγωγής της θεραπείας. Επειδή οι τυποποιημένες δόσεις χημειοθεραπείας μπορεί να μην φθάσουν σε κύτταρα λευχαιμίας στο ΚΝΣ (εγκέφαλος και νωτιαίος μυελός), τα κύτταρα είναι σε θέση να βρουν ιερό (κρύβονται) στο ΚΝΣ. Η ενδοθηλιακή χημειοθεραπεία είναι ικανή να φθάσει σε κύτταρα λευχαιμίας στο ΚΝΣ. Δίνεται να σκοτωθούν τα κύτταρα λευχαιμίας και να μειωθεί η πιθανότητα επανεμφάνισης της λευχαιμίας (επανέλθουμε). Η θεραπεία του ιερού του ΚΝΣ ονομάζεται επίσης προφύλαξη του ΚΝΣ.

Επτά τύποι πρότυπης θεραπείας χρησιμοποιούνται για την παιδική AML, παιδική CML, JMML ή MDS.

Χημειοθεραπεία

Η χημειοθεραπεία είναι μια θεραπεία καρκίνου που χρησιμοποιεί φάρμακα για να εμποδίσει την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων, είτε με τη θανάτωση των κυττάρων είτε με τη διακοπή της διαίρεσής τους. Όταν η χημειοθεραπεία λαμβάνεται από το στόμα ή ενίεται σε φλέβα ή μυ, τα φάρμακα εισέρχονται στην κυκλοφορία του αίματος και μπορούν να φθάσουν σε καρκινικά κύτταρα σε όλο το σώμα (συστηματική χημειοθεραπεία). Όταν η χημειοθεραπεία τοποθετείται κατευθείαν στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ενδορραχιαία χημειοθεραπεία), ένα όργανο ή μια κοιλότητα του σώματος όπως η κοιλιακή χώρα, τα φάρμακα επηρεάζουν κυρίως τα καρκινικά κύτταρα στις περιοχές αυτές (περιφερειακή χημειοθεραπεία). Συνδυασμένη χημειοθεραπεία είναι η θεραπεία που χρησιμοποιεί περισσότερα από ένα αντικαρκινικά φάρμακα.

Ο τρόπος χορήγησης της χημειοθεραπείας εξαρτάται από τον τύπο του καρκίνου που αντιμετωπίζεται.

Στην ΑΜΙ, τα κύτταρα λευχαιμίας μπορεί να εξαπλωθούν στον εγκέφαλο και / ή στον νωτιαίο μυελό. Η χημειοθεραπεία που χορηγείται από το στόμα ή τη φλέβα για τη θεραπεία της ΑΜΙ δεν μπορεί να διασχίσει το φράγμα αίματος-εγκεφάλου για να μπει στο υγρό που περιβάλλει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Αντ 'αυτού, η χημειοθεραπεία εγχέεται στο χώρο που έχει πληρωθεί με υγρό για να εξοντώσει τα κύτταρα λευχαιμίας που μπορεί να έχουν εξαπλωθεί εκεί (ενδοθηλιακή χημειοθεραπεία).

Ακτινοθεραπεία

Η ακτινοθεραπεία είναι μια θεραπεία για τον καρκίνο που χρησιμοποιεί ακτινογραφίες υψηλής ενέργειας ή άλλους τύπους ακτινοβολίας για να εξοντώσουν τα καρκινικά κύτταρα ή να τα διατηρήσουν. Υπάρχουν δύο τύποι ακτινοθεραπείας:

• Η εξωτερική ακτινοθεραπεία χρησιμοποιεί μια μηχανή έξω από το σώμα για να στείλει ακτινοβολία προς τον καρκίνο.
• Η εσωτερική ακτινοθεραπεία χρησιμοποιεί μια ραδιενεργή ουσία σφραγισμένη σε βελόνες, σπόρους, σύρματα ή καθετήρες που τοποθετούνται απευθείας στον καρκίνο ή κοντά στον καρκίνο.

Ο τρόπος χορήγησης της ακτινοθεραπείας εξαρτάται από τον τύπο του καρκίνου που αντιμετωπίζεται. Στην παιδική AML, η εξωτερική ακτινοθεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ενός χλωρώματος που δεν ανταποκρίνεται στη χημειοθεραπεία.

Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων

Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων είναι ένας τρόπος να δοθεί χημειοθεραπεία και να αντικατασταθούν κύτταρα που σχηματίζουν αίμα τα οποία είναι ανώμαλα ή καταστρέφονται από τη θεραπεία του καρκίνου. Τα βλαστοκύτταρα (ανώριμα κύτταρα αίματος) απομακρύνονται από το αίμα ή το μυελό των οστών του ασθενούς ή του δότη και καταψύχονται και αποθηκεύονται. Μετά την ολοκλήρωση της χημειοθεραπείας, τα αποθηκευμένα βλαστικά κύτταρα αποψύχονται και χορηγούνται πίσω στον ασθενή μέσω έγχυσης. Αυτά τα επανασυνδεδεμένα βλαστικά κύτταρα αναπτύσσονται (και αποκαθιστούν) τα αιμοσφαίρια του σώματος.

Στοχοθετημένη θεραπεία

Η στοχοθετημένη θεραπεία είναι ένας τύπος θεραπείας που χρησιμοποιεί φάρμακα ή άλλες ουσίες για τον εντοπισμό και την επίθεση συγκεκριμένων καρκινικών κυττάρων χωρίς να βλάπτουν τα φυσιολογικά κύτταρα. Οι τύποι στοχοθετημένης θεραπείας περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

• Θεραπεία αναστολέων κινάσης τυροσίνης : Η θεραπεία με αναστολέα κινάσης τυροσίνης (TKI) μπλοκάρει τα σήματα που είναι απαραίτητα για την ανάπτυξη των όγκων. Τα ΤΚΙ δεσμεύουν το ένζυμο (κινάση της τυροσίνης) που προκαλεί τα βλαστοκύτταρα να γίνουν περισσότερα λευκά αιμοσφαίρια (κοκκιοκύτταρα ή βλάστες) από ότι χρειάζεται το σώμα. Τα TKIs μπορούν να χρησιμοποιηθούν με άλλα αντικαρκινικά φάρμακα ως επικουρική θεραπεία (θεραπεία που χορηγείται μετά την αρχική θεραπεία, για να μειωθεί ο κίνδυνος επανεμφάνισης του καρκίνου).
  • Το Imatinib είναι ένας τύπος TKI που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της παιδικής ΧΜΛ.
  • Το sorafenib, το dasatinib και το nilotinib μελετώνται στη θεραπεία της λευχαιμίας κατά την παιδική ηλικία.
• Θεραπεία μονοκλωνικού αντισώματος : Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα χρησιμοποιεί αντισώματα που έχουν γίνει στο εργαστήριο, από έναν μόνο τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτά τα αντισώματα μπορούν να εντοπίσουν ουσίες σε καρκινικά κύτταρα ή φυσιολογικές ουσίες που μπορούν να βοηθήσουν στην ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων. Τα αντισώματα συνδέονται με τις ουσίες και σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα, εμποδίζουν την ανάπτυξή τους ή τα εμποδίζουν να εξαπλωθούν. Τα μονοκλωνικά αντισώματα χορηγούνται με έγχυση. Μπορούν να χρησιμοποιηθούν μόνα τους ή να μεταφέρουν φάρμακα, τοξίνες ή ραδιενεργά υλικά απευθείας σε καρκινικά κύτταρα.
  • Το gemtuzumab είναι ένας τύπος μονοκλωνικού αντισώματος που χρησιμοποιείται στη θεραπεία ενός υποτύπου της AML που ονομάζεται οξεία προμυελοκυτταρική λευχαιμία (APL). Το gemtuzumab δεν είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες εκτός εάν δοθεί ειδική έγκριση. Τα μονοκλωνικά αντισώματα μπορούν να χρησιμοποιηθούν με τη χημειοθεραπεία ως ανοσοενισχυτική θεραπεία.
• Θεραπεία αναστολέων πρωτεασώματος : Οι αναστολείς πρωτεασώματος διασπούν πρωτεΐνες σε καρκινικά κύτταρα και τους σκοτώνουν.
  • Το Bortezomib είναι ένας αναστολέας πρωτεασώματος που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της παιδικής APL.

Άλλη φαρμακευτική θεραπεία

Η λεναλιδομίδη μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να μειώσει την ανάγκη μεταγγίσεων σε ασθενείς που έχουν μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που προκαλούνται από ειδική μεταβολή χρωμοσωμάτων.

Το τριοξείδιο του αρσενικού και το all-trans ρετινοϊκό οξύ (ATRA) είναι αντικαρκινικά φάρμακα τα οποία σκοτώνουν τα κύτταρα λευχαιμίας, εμποδίζουν τη διάσπαση των κυττάρων λευχαιμίας ή βοηθούν τα κύτταρα λευχαιμίας να ωριμάσουν σε λευκά αιμοσφαίρια. Αυτά τα φάρμακα χρησιμοποιούνται στη θεραπεία της οξείας προμυελοκυτταρικής λευχαιμίας.

Παρατηρητική Αναμονή

Η προσεκτική αναμονή παρακολουθεί στενά την κατάσταση ενός ασθενούς χωρίς να κάνει καμία θεραπεία μέχρι να εμφανιστούν ή να αλλάξουν σημεία ή συμπτώματα. Μερικές φορές χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του MDS ή του TMD.

Υποστηρικτική φροντίδα

Παρέχεται υποστηρικτική φροντίδα για τη μείωση των προβλημάτων που προκαλούνται από τη νόσο ή τη θεραπεία της. Η υποστηρικτική φροντίδα μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Θεραπεία μετάγγισης: Ένας τρόπος να δοθούν ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια ή αιμοπετάλια για να αντικαταστήσουν τα κύτταρα του αίματος που καταστρέφονται από ασθένειες ή από καρκίνο. Το αίμα μπορεί να χορηγηθεί από άλλο άτομο ή μπορεί να έχει ληφθεί από τον ασθενή νωρίτερα και να φυλάσσεται μέχρι να χρειαστεί.
• Φαρμακευτική θεραπεία, όπως αντιβιοτικά ή αντιμυκητιασικούς παράγοντες.
• Λευκαφαίρεση: Μια διαδικασία κατά την οποία χρησιμοποιείται μια ειδική μηχανή για την απομάκρυνση των λευκών αιμοσφαιρίων από το αίμα. Το αίμα λαμβάνεται από τον ασθενή και τίθεται μέσω διαχωριστή κυττάρων αίματος όπου απομακρύνονται τα λευκά αιμοσφαίρια. Το υπόλοιπο αίμα επιστρέφεται στην κυκλοφορία του αίματος του ασθενούς.

Νέοι τύποι θεραπείας δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές.

Αυτή η περίληψη περιγράφει θεραπείες που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές. Δεν μπορεί να αναφέρει κάθε νέα θεραπεία που μελετάται.

Βιολογική Θεραπεία

Η βιολογική θεραπεία είναι μια θεραπεία που χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου. Ουσίες που παράγονται από το σώμα ή που κατασκευάζονται σε εργαστήριο χρησιμοποιούνται για την τόνωση, την άμεση ή την αποκατάσταση της φυσικής άμυνας του σώματος από τον καρκίνο. Αυτός ο τύπος θεραπείας του καρκίνου ονομάζεται επίσης βιοθεραπεία ή ανοσοθεραπεία.

Τα κύτταρα φυσικού φονιά (NK) είναι ένας τύπος βιολογικής θεραπείας. Τα κύτταρα NK είναι λευκά αιμοσφαίρια που μπορούν να εξοντώσουν κύτταρα όγκου. Αυτά μπορεί να ληφθούν από έναν δότη και να χορηγηθούν στον ασθενή με έγχυση για να βοηθήσουν στην εξόντωση των κυττάρων λευχαιμίας.

Οι ασθενείς μπορεί να θέλουν να σκεφτούν να συμμετέχουν σε μια κλινική δοκιμή.

Για ορισμένους ασθενείς, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να είναι η καλύτερη επιλογή θεραπείας. Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν μέρος της ερευνητικής διαδικασίας του καρκίνου. Οι κλινικές δοκιμές γίνονται για να διαπιστωθεί εάν οι νέες θεραπείες του καρκίνου είναι ασφαλείς και αποτελεσματικές ή καλύτερες από την τυπική θεραπεία.

Πολλές από τις σημερινές συνήθεις θεραπείες για τον καρκίνο βασίζονται σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές. Οι ασθενείς που συμμετέχουν σε κλινική δοκιμή μπορούν να λάβουν τη συνήθη θεραπεία ή να είναι μεταξύ των πρώτων που λαμβάνουν νέα θεραπεία.

Οι ασθενείς που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές συμβάλλουν επίσης στη βελτίωση του τρόπου αντιμετώπισης του καρκίνου στο μέλλον. Ακόμη και όταν οι κλινικές δοκιμές δεν οδηγούν σε νέες αποτελεσματικές θεραπείες, απαντούν συχνά σε σημαντικά ερωτήματα και βοηθούν στην προώθηση της έρευνας.

Οι ασθενείς μπορούν να εισέλθουν σε κλινικές δοκιμές πριν, κατά τη διάρκεια ή μετά την έναρξη της θεραπείας του καρκίνου.

Ορισμένες κλινικές δοκιμές περιλαμβάνουν μόνο ασθενείς που δεν έχουν λάβει ακόμη θεραπεία. Άλλες δοκιμές δοκιμαστικές θεραπείες για ασθενείς με καρκίνο που δεν έχει πάρει καλύτερα. Υπάρχουν επίσης κλινικές δοκιμές που δοκιμάζουν νέους τρόπους για να σταματήσουν τον καρκίνο από την επανεμφάνιση ή να μειώσουν τις παρενέργειες της θεραπείας του καρκίνου.

Κλινικές δοκιμές πραγματοποιούνται σε πολλά μέρη της χώρας.

Μπορεί να χρειαστούν δοκιμές παρακολούθησης.

Ορισμένες από τις δοκιμές που έγιναν για τη διάγνωση του καρκίνου ή για την ανίχνευση του σταδίου του καρκίνου μπορούν να επαναληφθούν. Ορισμένες δοκιμές θα επαναληφθούν για να δουν πόσο καλά λειτουργεί η θεραπεία. Οι αποφάσεις σχετικά με τη συνέχιση, την αλλαγή ή τη διακοπή της θεραπείας μπορούν να βασίζονται στα αποτελέσματα αυτών των εξετάσεων.

Ορισμένες από τις δοκιμασίες θα συνεχίσουν να γίνονται από καιρό σε καιρό μετά τη λήξη της θεραπείας. Τα αποτελέσματα αυτών των εξετάσεων μπορούν να δείξουν εάν η κατάσταση του παιδιού σας έχει αλλάξει ή αν ο καρκίνος έχει υποτροπιάσει (επανέλθει). Αυτές οι δοκιμές ονομάζονται μερικές φορές δοκιμές παρακολούθησης ή εξετάσεις.

Επιλογές θεραπείας για οξεία μυελογενή λευχαιμία, παιδική χρόνια χρόνια μυελογενή λευχαιμία, νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία και μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Νέα Οξεία Παιδική Οξεία Μυελοειδή Λευχαιμία

Η θεραπεία της νεοδιαγνωσθείσας παιδιατρικής οξείας μυελογενούς λευχαιμίας μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία συν θεραπεία ιερού του κεντρικού νευρικού συστήματος με ενδορραχιαία χημειοθεραπεία.
• Μια κλινική δοκιμή που συγκρίνει διαφορετικά σχήματα χημειοθεραπείας (δόσεις και χρονοδιαγράμματα θεραπείας).
• Μια κλινική δοκιμή χημειοθεραπείας συνδυασμού και στοχοθετημένης θεραπείας με αναστολέα πρωτεασώματος ή αναστολέα κινάσης τυροσίνης με ή χωρίς μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Η θεραπεία της πρόσφατα διαγνωσμένης οξείας λευχαιμίας παιδικής ηλικίας με ένα κοκκιοκυτταρικό σάρκωμα (χλωρόμα) μπορεί να περιλαμβάνει χημειοθεραπεία με ή χωρίς ακτινοθεραπεία.

Η θεραπεία της AML που σχετίζεται με τη θεραπεία είναι συνήθως η ίδια με τη νεοδιαγνωσθείσα ΑΜΙ, ακολουθούμενη από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Παιδιά με πρόσφατα διαγνωσθείσα παιδική AML και σύνδρομο Down

Η θεραπεία της οξείας μυελογενής λευχαιμίας (AML) σε παιδιά ηλικίας 4 ετών ή νεότερων που έχουν σύνδρομο Down μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία συν θεραπεία ιερού του κεντρικού νευρικού συστήματος με ενδορραχιαία χημειοθεραπεία.

Η θεραπεία της AML σε παιδιά ηλικίας άνω των 4 ετών που έχουν σύνδρομο Down μπορεί να είναι η ίδια με τη θεραπεία για παιδιά χωρίς σύνδρομο Down.

Παιδική οξεία μυελογενής λευχαιμία σε ύφεση

Η θεραπεία της οξείας μυελογενής λευχαιμίας (AML) κατά τη διάρκεια της φάσης ύφεσης (θεραπεία σταθεροποίησης / εντατικοποίησης) εξαρτάται από τον υποτύπο της ΑΜΑ και μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία.
• Χορήγηση υψηλής δόσης ακολουθούμενη από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων με τη χρήση αιμοκυτοβλαστών αίματος από δότη.
• Μια κλινική δοκιμή χημειοθεραπείας ακολουθούμενη από έγχυση φυσικών κυττάρων δολοφόνων.
• Μια κλινική δοκιμή χημειοθεραπείας συνδυασμού και στοχοθετημένης θεραπείας με αναστολέα πρωτεασώματος ή αναστολέα κινάσης τυροσίνης με ή χωρίς μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Επαναλαμβανόμενη οξεία μυελογενής λευχαιμία παιδικής ηλικίας

Η θεραπεία της υποτροπιάζουσας οξείας μυελογενής λευχαιμίας (AML) στην παιδική ηλικία μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία.
• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.
• Μια δεύτερη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.
• Μια κλινική δοκιμή συνδυασμών νέων αντικαρκινικών φαρμάκων, νέων βιολογικών παραγόντων και μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων χρησιμοποιώντας διαφορετικές πηγές βλαστικών κυττάρων.

Η θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΑΜΓ σε παιδιά με σύνδρομο Down είναι χημειοθεραπεία. Δεν είναι σαφές εάν η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων μετά τη χημειοθεραπεία είναι χρήσιμη για τη θεραπεία αυτών των παιδιών.

Οξεία Προμυελοκυτταρική Λευχαιμία

Η θεραπεία της οξείας προμυελοκυτταρικής λευχαιμίας μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Όλα-trans ρητινοϊκό οξύ (ATRA) συν χημειοθεραπεία.
• Θεραπεία με τριοξείδιο του αρσενικού.
• Θεραπεία ιερού κεντρικού νευρικού συστήματος με ενδορραχιαία χημειοθεραπεία.

Επαναλαμβανόμενη Οξεία Προμυελοκυτταρική Λευχαιμία

Η θεραπεία της υποτροπιάζουσας οξείας προμυελοκυτταρικής λευχαιμίας μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Θεραπεία all-trans ρετινοϊκού οξέος (ATRA) συν χημειοθεραπεία.
• Θεραπεία με τριοξείδιο του αρσενικού.
• Στοχοθετημένη θεραπεία με μονοκλωνικό αντίσωμα (gemtuzumab), εάν δοθεί ειδική έγκριση.
• Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων χρησιμοποιώντας βλαστικά κύτταρα αίματος από τον ασθενή ή από έναν δότη.

Παιδική Χρόνια μυελογενούς λευχαιμία

Η θεραπεία για χρόνιες μυελογενείς λευχαιμίες παιδιών μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Στοχευμένη θεραπεία με έναν αναστολέα κινάσης τυροσίνης (imatinib).
• Μια κλινική δοκιμή στοχευμένης θεραπείας με άλλους αναστολείς κινάσης τυροσίνης.

Για τους ασθενείς των οποίων η ασθένεια δεν ανταποκρίνεται στη θεραπεία με imatinib ή των οποίων η ασθένεια επανέρχεται μετά τη θεραπεία, η θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων χρησιμοποιώντας βλαστικά κύτταρα αίματος από δότη.
• Μια κλινική δοκιμή στοχευμένης θεραπείας με άλλους αναστολείς κινάσης τυροσίνης.

Νεανική μυελομονοκυτταρική λευχαιμία

Η θεραπεία της νεανικής μυελομονοκυτταρικής λευχαιμίας (JMML) μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία ακολουθούμενη από μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων Εάν η JMML επανεμφανιστεί μετά τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, μπορεί να γίνει μια δεύτερη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Η θεραπεία των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (MDS) μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Αφιερωμένη αναμονή.
• Μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων χρησιμοποιώντας βλαστικά κύτταρα αίματος από δότη.
• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία.
• Θεραπεία με λεναλιδομίδη.
• Μια κλινική δοκιμή της μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων χρησιμοποιώντας χαμηλότερες δόσεις χημειοθεραπείας.
• Μια κλινική δοκιμή ενός νέου αντικαρκινικού φαρμάκου ή στοχοθετημένης θεραπείας.

Εάν το MDS γίνει οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML), η θεραπεία θα είναι η ίδια με τη θεραπεία για νεοδιαγνωσθέντα AML.

Η θεραπεία του MDS που σχετίζεται με τη θεραπεία είναι συνήθως η ίδια με τη νεοδιαγνωσθείσα ΜΜΑ, ακολουθούμενη από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Η παροδική μυελοπλαστική διαταραχή (TMD), ένας τύπος MDS, συνήθως ξεφεύγει από μόνη της. Για το TMD που δεν απομακρύνεται μόνο του, η θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Θεραπεία μετάγγισης.
• Λευκαφαίρεση.
• Χημειοθεραπεία.