Η FDA κοιτάζει πέρα ​​από την A1C: Οι διαβουλεύσεις για το δημόσιο εργαστήριο του διαβήτη

Όπως συντρόφισαν η συνάδελφος Τύπου 1 Anna McCollister-Slipp κάθισε σε ένα δημόσιο εργαστήριο που διοργάνωσε το FDA των ΗΠΑ στα τέλη Αυγούστου, η καρδιά της διογκώθηκε με συγκίνηση και τα δάκρυα ήρθαν στα μάτια της.

Τέλος, οι υπεύθυνοι για τη λήψη αποφάσεων της FDA έψαχναν πέρα ​​από τα αποτελέσματα μόνο του εργαστηρίου A1C όταν εξέταζαν τα νέα φάρμακα για διαβήτη για έγκριση και επικροτούν την πιο ανατροφοδοτούμενη από τον ασθενή αναθεώρηση των κανονιστικών τους ρυθμίσεων! Δεν υπάρχει αμφιβολία ότι είναι κάτι παραπάνω από απλή χειρονομία, καθώς ο FDA λαμβάνει σοβαρά υπόψη τα αποτελέσματα των ασθενών-αναφερόμενων αποτελεσμάτων (PROs) και τα μέτρα ποιότητας ζωής κατά την αναθεώρηση των νέων φαρμάκων D.

Τα συμπεράσματα για τα αποτελέσματα του διαβήτη πέρα ​​από τη συνάντηση της αιμοσφαιρίνης A1C, κατά την οποία έφτασε στο φως, ήταν εδώ και χρόνια - ένα γεγονός ορόσημο που αντιπροσωπεύει πραγματική πρόοδο για την κοινωνία του διαβήτη μας και χτυπώντας σε ένα θέμα πολύ κοντά και αγαπητό στην Άννα και σε άλλους που υπερασπίζονται εδώ και πάνω από μία δεκαετία.

"Η μέρα της συνάντησης ήταν μια παράλογη συναισθηματική μέρα για μένα", μας λέει. "Η ανεπάρκεια αυτού του μέτρου (A1C) έχει εμφανιστεί πολύ εμφανώς στο μυαλό μου και στη ζωή μου για τόσο πολύ καιρό, γι 'αυτό είναι ευχάριστο, εμπνευσμένο και συναρπαστικό να είναι σε αυτό το σημείο με το FDA. Μου δίνει πολλές ελπίδες. Να γνωρίζουμε ότι εμείς, οι ασθενείς που μιλάνε γι 'αυτό και υποστηρίζοντας κάτι καλύτερο, μπορούν πραγματικά να κάνουν τη διαφορά. Είναι ενθαρρυντικό να βλέπεις την FDA να φτάνει στο σημείο που έχει επιλέξει να πάρει αυτές τις πληροφορίες και να συνεργαστεί μαζί μας. "

Σύμφωνα με τα λόγια ενός σεβαστού ενδοκρινολόγου που καθόταν στο το FDA εξέφρασε την ικανοποίησή του για τη φωνή των ασθενών με σακχαρώδη διαβήτη με ανοιχτές αγκάλες και κατέδειξε αυτό που ονομάζει «εικονικό ερωτισμό με ομόφωνη συμφωνία» ότι δεν εστιάζουμε αποκλειστικά στα αποτελέσματα του A1C αλλά εξετάζουμε άλλες πτυχές της ζωής με διαβήτη και διασφαλίζουμε ότι οι POV ασθενών

Χορηγία σε αυτή τη συνάντηση ήταν το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας για τα Ναρκωτικά (CDER) του FDA, η ομάδα που αξιολογεί τα νέα φάρμακα για το διαβήτη, αλλά όχι συσκευές, συνεργάστηκαν με το JDRF, το Ίδρυμα diaTribe, Association of Clinical Endos.Αυτό ακολουθεί και βασίζεται σε μια συνεδρίαση του Νοεμβρίου 2014 που diaTribe οργανώθηκε για να συνδέσετε το FDA με την κοινότητα των ασθενών - θυμηθείτε, εκείνη την εποχή τόσοι πολλοί από εμάς συντονισμένοι στην ουσιαστικά ότι συνετρίβη ο ιστότοπος του οργανισμού cast σύστημα; !

Δεν ήμασταν σε θέση να παρακολουθήσουμε αυτό το τελευταίο εργαστήριο προσωπικά, αλλά χάρη στη ζωντανή μετάδοση μέσω web θα μπορούσαμε να παρακολουθήσουμε και πάλι σε πραγματικό χρόνο. Ευχαριστούμε επίσης τους φίλους μας από το Ίδρυμα diaTribe που κατέγραψαν το εργαστήριο από τα iPhones τους και δημοσίευσαν μια τετραμερή καταγραφή στη σελίδα τους στο Facebook και δημοσίευσαν μια μεγάλη ανασκόπηση της εκδήλωσης.

Περισσότερα από 900 άτομα καταγράφηκαν για να παρευρεθούν προσωπικά ή σε απευθείας σύνδεση και η συνάντηση περιελάμβανε ένα βίντεο σύνταξης POV ασθενών 5 λεπτών που συνέβαλε στη δημιουργία της ομάδας diaTribe. Είμαι τιμή μου να συμμετάσχω σε αυτό, επαναλαμβάνοντας αυτό που έγραψα πρόσφατα στην ανάρτησή μου στο θέμα Looking From My A1C.

Εντυπωσιακά, ο Επίτροπος της FDA, Δρ Ρόμπερτ Καλίφ, έκανε τις παρατηρήσεις του και μίλησε πολύ καλά για τις προσπάθειες υπεράσπισης της DOC (Diabetes Online Community).

Συνενώθηκε με άλλους υπαλλήλους της FDA, οι οποίοι μίλησαν για την ανάγκη να εξεταστούν σημαντικές πτυχές όπως η χρονική εμβέλεια, η υπογλυκαιμία και τα αναφερόμενα από τον ασθενή αποτελέσματα (PRO) χρησιμοποιώντας δεδομένα σε πραγματικό χρόνο στη διαδικασία αναθεώρησης των φαρμάκων.

Φυσικά, οι υποστηρικτές όπως η Άννα και οι άλλοι συμμετέχοντες επικρότησαν σθεναρά σε πλήρη συμφωνία - και με έκπληξη ότι αυτό έχει συζητηθεί για τόσο πολύ καιρό!

Λάβετε υπόψη ότι , ενώ αυτό είναι ένα νέο όριο για την πλευρά των φαρμάκων του FDA, έχει ήδη αντιμετωπιστεί από την πλευρά της συσκευής του οργανισμού. Πριν από μερικά χρόνια, το JDRF βοήθησε τις τελικές κατευθυντήριες γραμμές του FDA για τα τεχνητά συστήματα του παγκρέατος που έλαβαν υπόψη τους βασικούς παράγοντες (χρόνος στην περιοχή, υπογλυκαιμία και CGM δεδομένα). Τώρα, ελπίζουμε ότι η πλευρά των φαρμάκων του FDA θα ακολουθήσει τη διαδικασία.

Με λίγα λόγια, το εργαστήριο της 29ης Αυγούστου ήταν μια γεμάτη δράση ατζέντα που τεντώθηκε όλη την ημέρα. Η βιομηχανία εκπροσωπήθηκε, μιλώντας για το ενδιαφέρον τους να δουν τα PRO να χρησιμοποιηθούν περισσότερο σε όλους τους τομείς. Οι επαγγελματίες του τομέα της υγειονομικής περίθαλψης και οι σύμβουλοι υποστήριξαν την περαιτέρω αξιολόγηση της ποιότητας ζωής, των οικογενειακών επιπτώσεων και των πτυχών ψυχικής υγείας που πρέπει να ληφθούν υπόψη. Και διεθνείς POVs προσφέρθηκαν από την Ευρώπη και τον Καναδά σχετικά με τη σημασία της εξέτασης πέρα ​​από τις επιπλοκές και A1C.

Το δύσκολο κομμάτι είναι ότι δεν υπάρχει τρέχουσα τυποποίηση σχετικά με τον τρόπο παρακολούθησης ή αναφοράς αυτών των εναλλακτικών αποτελεσμάτων, έτσι ώστε να παραμένει ένα εμπόδιο τόσο στα μέτωπα φαρμάκων όσο και στις συσκευές.

Δεν υπάρχει ακόμη συγκεκριμένο χρονοδιάγραμμα για τα επόμενα βήματα, αλλά μας λένε ότι σύντομα θα πραγματοποιηθούν περισσότερες δημόσιες συναντήσεις και συγκεκριμένα θέματα δράσης.

Έχουμε φτάσει σε τέσσερις μεταφορείς διαβητών και shakers που ήταν παρόντες σε αυτό το ορόσημο FDA δημόσιο εργαστήριο για να πάρετε μια «εσωτερική εμφάνιση»:

Michigan endo και πρώην πρόεδρος της η Αμερικανική Ένωση Κλινικών Ενδοκρινολόγων Δρ. George Grunberger (GG)

• Διευθύνων Σύμβουλος της JDRF και ο μακροπρόθεσμος T1 Aaron Kowalski (AK)
• και ο συνήγορος του τύπου 2 Brian Cohen (BC)
• Οι παρατηρήσεις τους επαναλαμβάνουν κυρίως την περίληψη μας παραπάνω, με εξαίρεση τον Brian Cohen, ο οποίος είχε κάποια ενδιαφέρουσα εικόνα για το τι λείπει για τους ασθενείς με Τ2.
• Δρ. George Grunberger, Aaron Kowalski, Άννα McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Πρώτον, γενικά … ποια είναι η γνώμη σας για το πώς πήγε η συνάντηση;

GG) Εκπληκτικά καλά. Δεν ήμουν σίγουρος τι να περιμένω, αλλά πήγε όπως θα μπορούσε να φανταστεί. Όλοι ήταν στην καλύτερη συμπεριφορά τους. Υπήρξε ομόφωνη συμφωνία, την οποία οδήγησε η FDA - και εννοώ ομόφωνα!- ότι έχει έρθει η στιγμή να προχωρήσουμε πέρα ​​από το γεγονός ότι το A1C ως το κύριο τελικό σημείο κατά τη διαδικασία έγκρισης του φαρμάκου για το διαβήτη. Κανείς δεν θέλει να πετάξει το A1C, αλλά δεν αρκεί αυτές τις μέρες.

ΑΚ) Το μήνυμα που όλοι βάζαμε εδώ για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα ήρθε δυνατά και ξεκάθαρα: Ότι οι άνθρωποι ζουν με διαβήτη πέρα ​​από την A1C. Είναι αρκετά προφανές. Το FDA δεν έχει κρίνει πράγματα με αυτόν τον τρόπο ακόμα από την πλευρά του ναρκωτικού, αλλά φτάνουμε εκεί.

AMS) Είναι όλα μαζί και συγκλίνουν κατά τρόπο που η FDA ακούει και έχουμε την τεχνολογία για να προχωρήσουμε πραγματικά. Ίσως δεν πρέπει να είναι τόσο σκληρό όσο ήταν, αλλά τουλάχιστον συμβαίνει τώρα.

π.Χ.) Ήμουν πολύ ευχαριστημένος που βλέπω ότι η FDA αγκαλιάζει τις εισροές, ιδίως καλώντας τη συμμετοχή των ασθενών. Υπήρχαν περιορισμένα παράθυρα για την είσοδο από τους συμμετέχοντες στο συνεργείο, καθώς ένα μεγάλο μέρος του χρόνου αφορούσε προγραμματισμένους ομιλητές. Ευτυχώς, οι βασικοί υποστηρικτές των ασθενών, όπως οι Kelly Close, Anna McCollister-Slipp και Christel Aprigliano πήραν μέρος στην ημερήσια διάταξη και έκαναν υπέροχη δουλειά εκπροσώπησης.

Ποια ήταν η μεγαλύτερη διατροφή σας;

GG) Η ομοφωνία και η γενική συμφωνία ότι οι φωνές των ασθενών πρέπει να ακουστούν κατά τη διάρκεια της διαδικασίας. πρόκειται για την ικανοποίηση της θεραπείας των ασθενών, η οποία οδηγεί σε προσκόλληση σε όλη τη ζωή, κάτι που έχει σημασία.

AK) Το A1C είναι ένας σημαντικός δείκτης. δεν θα πάει μακριά και δεν θέλουμε να πάει μακριά. Σίγουρα μας δίνει μια καλή ένδειξη του κινδύνου για επιπλοκές του διαβήτη, και αυτό είναι σημαντικό. Αλλά δεν είναι το μόνο πράγμα. Υπάρχουν και άλλα αποτελέσματα που είναι καλά και σε πολλές περιπτώσεις είναι ακόμα καλύτερα - υπογλυκαιμία, χρονική απόσταση και ούτω καθεξής.

AMS) Για να ακούσω (οι αναθεωρητές του FDA) λένε σαφώς ότι η A1C είναι ανεπαρκής και δεν καταγράφει τη ζωή με διαβήτη, αυτό για μένα αποτελεί πραγματικό ορόσημο. Ότι δεν συζητούσαμε τα ωραία σημεία για το τι είναι η υπογλυκαιμία … αυτό είναι επίσης σημαντικό και πρέπει να καταλήξουμε σε τυπικούς ορισμούς, αλλά δεν ήμασταν κολλημένοι σε αυτά τα θέματα.

π.Χ.) Τα μεγάλα πιατάκια φαίνεται να είναι ότι τα CGMs θεωρούνται τώρα ως πρότυπα στις μελέτες και σχεδόν όλος ο όμιλος θεώρησε ότι θα ήταν ένα συνήθη μέρος (των μέτρων για τα αποτελέσματα). Αυτό σημαίνει ότι τα δεδομένα χρονικού διαστήματος θα είναι ευρέως διαθέσιμα … και θα υπάρχει ευρεία υποστήριξη για τη χρήση τους ως πρόσθετο αποτέλεσμα. Υπήρξε πολλή συζήτηση για τα PROs που περιλαμβάνει την ποιότητα ζωής, αλλά πολύ λίγα για το πώς αυτό θα έπρεπε να συμπεριληφθεί στις αποφάσεις της FDA ή να οδηγήσει σε αλλαγές στην επισήμανση. Άλλα αποτελέσματα, όπως είναι τα σάκχαρα αίματος νηστείας ή τα φάρμακα που μειώνουν την ινσουλίνη (φάρμακα που μειώνουν τις ανάγκες σε ινσουλίνη), έχουν ελάχιστη προσοχή.

Πόσο δεκτικός ήταν ο FDA και όλοι οι άλλοι, στην φωνή του ασθενούς σε αυτή τη συζήτηση;

GG) Και πάλι, ευχάριστη έκπληξη. Το γεγονός ότι ο ίδιος ο Επίτροπος της FDA, κ. Califf, ήταν εκεί και άνοιξε τη συνάντηση, ακολουθούμενος από τον Δρ Temple και στη συνέχεια τον Δρ. Guettier, ήταν εντυπωσιακός δείχνοντας πόσο σοβαρά το παίρνουν. Η φωνή των ασθενών ήταν εκπληκτική, δυνατή και ξεκάθαρη και παρά την αρχική απροθυμία του FDA να το θέσει στην ημερήσια διάταξη.

AK) Υπάρχει μεγάλη ευθυγράμμιση σε όλη την κοινότητα και ήταν υπέροχο το FDA να το ακούσει τόσο δημόσια. Πραγματικά σφυρήλαγε το σημείο στο σπίτι. Όταν πήγα σπίτι, πήγα στην ηγεσία του JDRF και είπα: "Ακούστε, η πόρτα είναι ανοιχτή τώρα για να γίνει αυτό. "Δεν μπορείτε να υποστηρίξετε αυτό το σημείο πια, ότι πρέπει να κοιτάξουμε πέρα ​​από την A1C στην ανάπτυξη φαρμάκων.

AMS) Μου δίνει πολλές ελπίδες … να ξέρω ότι εμείς, όπως οι ασθενείς μιλάνε για αυτό, μπορούν πραγματικά να κάνουν τη διαφορά. Και ότι ο FDA θα μπορούσε να επιλέξει να λάβει αυτές τις πληροφορίες και να συνεργαστεί μαζί μας.

π.Χ.) Πιστεύω ότι η FDA είναι πολύ ανοιχτή για να ακούει τον ασθενή και τώρα βλέπει τα ζητήματα του PRO και της ποιότητας ζωής τόσο σημαντικά. Αλλά δεν νομίζω ότι είναι σαφείς πώς να ταιριάζουν στο ρόλο τους ως ρυθμιστικών αρχών. Πολλές ευχαριστίες στον Dr. Helene Clayton-Jeter του FDA για το ότι διαδραματίζουν έναν τόσο σημαντικό ρόλο στην παροχή δυνατότητας στους ασθενείς να εμπλακούν με το FDA. Ένα μεγάλο διορθωτικό είναι ότι ο FDA ακούει τους ασθενείς και βλέπει τα κοινωνικά μέσα ενημέρωσης ως σημαντικό μέρος της κατεύθυνσης που προχωρούν.

Τι σας εξέπληξε ή σας έπεσε εκτός φρουράς;

GG) Ήταν ένα εικονικό "lovefest" όπως ανέφερα στα σχόλιά μου. Όλοι συμφώνησαν ότι τα PRO πρέπει να αποτελούν ουσιαστικό μέρος της έγκρισης των φαρμάκων. δυστυχώς μέχρι στιγμής δεν έχουμε τυποποιημένη δομή την οποία θα μπορούσαν να εφαρμόσουν οι μεμονωμένες εταιρείες, συνεπώς όλες τις συγκεντρώνουν αλλά όχι με εναρμονισμένο τρόπο.

AK) Ήμουν προετοιμασμένος για κάποια αρνητικότητα ή πρακτικά ζητήματα που θα μπορούσαν να τεθούν. Δεν με έριξε εκτός φρουράς, αλλά ήταν περισσότερο η πραγματικότητα που πρέπει να γνωρίζουμε. Προσεγγίσαμε λίγο τα επιχειρήματα, γιατί χρησιμοποίησαν τη μέτρηση A1C και ένιωθα ότι μπορούσαμε να τα αντιμετωπίσουμε. Πήγε σχεδόν όπως αναμενόταν.

AMS) Δεν ήμουν πιασμένος από αυτό, αλλά εντυπωσιάστηκα από το βαθμό στον οποίο οι επικεφαλής αναθεωρητές της FDA απηχούσαν και πραγματικά έλαβαν τις ανησυχίες μας. Το FDA έχει προχωρήσει πολύ, και ήταν πολύ συναρπαστικό να το δούμε.

π.Χ.) Είχα ελπίσει μεγαλύτερη προσοχή στα αποτελέσματα που θα μπορούσαν να βελτιώσουν την ακρίβεια στην οποία συνταγογραφούνται τα φάρμακα. Δεν φαινόταν να ενδιαφέρεται ελάχιστα για αυτό. Με τον αριθμό μου, υπάρχουν σχεδόν 60 φάρμακα τύπου 2 και γνωρίζοντας ποιες θα λειτουργήσουν σε ποιους ασθενείς θα φανεί σημαντικό. Ξέρω ότι στην περίπτωσή μου, ήμουν βασικά ένα Nonresponder να πληκτρολογήσω 2 φάρμακα. Είχα μια χρόνια αυξημένη ζάχαρη αίματος νηστείας και το καλύτερο που μπορώ να πω μόνο τα φάρμακα SGLT-2 δουλεύουν για να μειώσουν ένα σάκχαρο αίματος νηστείας όπως το δικό μου. Οι ασθενείς μπορούν να καταλήξουν να περιστρέφονται μέσω άχρηστων φαρμάκων με σοβαρές παρενέργειες και αυξημένα επίπεδα σακχάρων στο αίμα χωρίς αυτές τις γνώσεις. Είναι άσχημο ότι αυτά τα αποτελέσματα δεν αποτελούν προτεραιότητα και ορισμένα μέλη του πάνελ θεώρησαν ότι δεν υπάρχει επαρκής κατανόηση.

Τι θα ακολουθήσει;

GG) Ζητήσαμε από το FDA να ανακοινώσει το συντομότερο δυνατό τις ημερομηνίες για τις επόμενες συνεδριάσεις, κατά τις οποίες μπορεί να επιτευχθεί κάποια εναρμόνιση των διαφόρων μέσων PRO.

AK) Αυτή τη στιγμή στο μυαλό μου, το πιο σημαντικό βήμα είναι να πάρουμε τη συναίνεση για το πώς θα το κάνουμε αυτό και να πάρουμε τον FDA για να το εφαρμόσουμε.Όλοι θέλουμε να βεβαιωθούμε ότι αυτό δεν είναι έλεγχος του κουτιού από την FDA - ότι πρόκειται να προχωρήσουμε σε ορισμένες απτές αλλαγές. Πώς θα παίξει αυτό θα είναι ακριβώς αυτό - δημόσιες συναντήσεις, ανάπτυξη συναίνεσης όπου οι άνθρωποι εργάζονται για την τυποποίηση των ορισμών και των μετρήσεων, PROs. Όταν το κάναμε από την πλευρά των συσκευών, τους παρουσιάσαμε σχέδια καθοδήγησης τα οποία ήταν σε θέση να ολοκληρώσουν και να χρησιμοποιήσουν στην αξιολόγηση των συστημάτων AP.

AMS) Σχεδιάζουμε μια μελέτη Beyond Type 1 που θα χρησιμοποιήσει CGMs και iPhones για την αναφορά των αποτελεσμάτων. Αυτό συμβαίνει και είναι ένα πολύ πραγματικό επόμενο βήμα. Είναι ακόμα μια διαδικασία και πρέπει να ολοκληρώσουμε μια έκδοση των πρωτοκόλλων και θα τα βάλουμε εκεί για να συμμετάσχουν οι άνθρωποι. Το FDA συνεργάζεται μαζί μας για να ολοκληρώσει αυτό το σχήμα και να διαμορφώσει τη μελέτη, έτσι ώστε τα αποτελέσματα να είναι κάτι που μπορούν να χρησιμοποιήσουν. Πρέπει να τραβήξουμε πολλούς διαφορετικούς παίκτες για να συμβεί αυτό, όλοι τους είναι πολύ απασχολημένοι. Αλλά βγαίνουμε από αυτή τη συνάντηση, έχουμε ορμή … Ελπίζω ότι αυτό θα συμβεί στις αρχές του επόμενου έτους.

π.Χ.) Πιστεύω ότι οι υποστηρικτές των ασθενών εξέτασαν αυτό το γεγονός (μόνο ως αρχικό μέρος μιας συνεχιζόμενης δέσμευσης). Αυτό ήταν το πρώτο γεγονός με συμμετοχή ασθενών στον τομέα των φαρμάκων, αλλά η προηγούμενη συμμετοχή με την πλευρά των ιατρικών συσκευών του FDA ήταν πολύ αποτελεσματική, πράγμα που σηματοδοτεί καλά.

Σας ευχαριστούμε όλους για το χρόνο που δώσατε για να δώσετε τις σκέψεις σας. Είμαστε ενθουσιασμένοι που βλέπουμε πραγματική πρόοδο στην αναζήτηση πέρα ​​από την A1C!

Αγαπητοί αναγνώστες: βεβαιωθείτε επίσης ότι ακολουθείτε το Twitter hashtags # BeyondA1C και # DOCasksFDA για να συνεχίσετε τη συζήτηση από αυτό το δημόσιο εργαστήριο και πέρα ​​από αυτό!

Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine. Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ.

Αποποίηση ευθυνών Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Diabetes Mine, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.