Παιδική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (όλα) συμπτώματα και θεραπεία

Παιδική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) Πραγματικά περιστατικά

• Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) είναι ένας τύπος καρκίνου στον οποίο ο μυελός των οστών δημιουργεί πάρα πολλά ανώριμα λεμφοκύτταρα (έναν τύπο λευκών αιμοσφαιρίων).
• Η λευχαιμία μπορεί να επηρεάσει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα λευκά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια.
• Η προηγούμενη θεραπεία για καρκίνο και ορισμένες γενετικές καταστάσεις επηρεάζουν τον κίνδυνο εμφάνισης ΟΛΛ.
• Τα σημάδια της παιδικής ALL περιλαμβάνουν πυρετό και μώλωπες.
• Οι εξετάσεις που εξετάζουν το αίμα και το μυελό των οστών χρησιμοποιούνται για την ανίχνευση (εύρεση) και τη διάγνωση της ALL παιδικής ηλικίας.
• Ορισμένοι παράγοντες επηρεάζουν την πρόγνωση (πιθανότητα ανάκαμψης) και τις επιλογές θεραπείας.

Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) είναι ένας τύπος καρκίνου στον οποίο ο μυελός των οστών κάνει πάρα πολλά ανώριμα λεμφοκύτταρα (ένα είδος λευκού αιμοσφαιρίου).

Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ονομάζεται επίσης ΟΛΛ ή οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία) είναι ένας καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών. Αυτός ο τύπος καρκίνου συνήθως χειροτερεύει γρήγορα εάν δεν αντιμετωπιστεί.

Το ALL είναι ο πιο κοινός τύπος καρκίνου στα παιδιά.

Η λευχαιμία μπορεί να επηρεάσει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα λευκά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια.

Σε ένα υγιές παιδί, ο μυελός των οστών καθιστά τα αιμοκύτταρα του αίματος (ανώριμα κύτταρα) που καθίστανται ώριμα κύτταρα του αίματος με την πάροδο του χρόνου. Ένα βλαστοκύτταρο αίματος μπορεί να γίνει μυελοειδές βλαστικό κύτταρο ή λεμφοειδές βλαστικό κύτταρο.

Ένα μυελοειδές βλαστικό κύτταρο γίνεται ένας από τους τρεις τύπους ώριμων κυττάρων του αίματος:

• Ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρουν οξυγόνο και άλλες ουσίες σε όλους τους ιστούς του σώματος.
• Τα αιμοπετάλια που σχηματίζουν θρόμβους αίματος για να σταματήσουν την αιμορραγία.
• Λευκά αιμοσφαίρια που καταπολεμούν τη μόλυνση και τη νόσο

Ένα λεμφοειδές βλαστικό κύτταρο γίνεται λεμφοβλαστικό κύτταρο και στη συνέχεια ένας από τους τρεις τύπους λεμφοκυττάρων (λευκά αιμοσφαίρια):

• Β λεμφοκύτταρα που παράγουν αντισώματα για την καταπολέμηση της λοίμωξης.
• Τ λεμφοκύτταρα που βοηθούν τα λεμφοκύτταρα Β να κάνουν τα αντισώματα που βοηθούν στην καταπολέμηση της λοίμωξης.
• Φυσικά κύτταρα δολοφόνων που προσβάλλουν καρκινικά κύτταρα και ιούς.

Σε ένα παιδί με ALL, πάρα πολλά βλαστοκύτταρα γίνονται λεμφοβλάστες, Β λεμφοκύτταρα ή Τ λεμφοκύτταρα. Τα κύτταρα δεν λειτουργούν όπως τα φυσιολογικά λεμφοκύτταρα και δεν είναι σε θέση να καταπολεμήσουν πολύ καλά τη μόλυνση. Αυτά τα κύτταρα είναι κύτταρα καρκίνου (λευχαιμίας). Επίσης, καθώς ο αριθμός των κυττάρων λευχαιμίας αυξάνει στο αίμα και το μυελό των οστών, υπάρχει λιγότερος χώρος για υγιή λευκά αιμοσφαίρια, ερυθρά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε λοίμωξη, αναιμία και εύκολη αιμορραγία.

Η προηγούμενη θεραπεία για τον καρκίνο και ορισμένες γενετικές καταστάσεις επηρεάζουν τον κίνδυνο εμφάνισης παιδικής αρρενωπότητας.

Οτιδήποτε αυξάνει τον κίνδυνο να πάρετε μια ασθένεια ονομάζεται παράγοντας κινδύνου. Έχοντας έναν παράγοντα κινδύνου δεν σημαίνει ότι θα πάρετε καρκίνο? η μη ύπαρξη παραγόντων κινδύνου δεν σημαίνει ότι δεν θα πάρετε καρκίνο. Συζητήστε με το γιατρό του παιδιού σας εάν πιστεύετε ότι το παιδί σας μπορεί να διατρέχει κίνδυνο.

Οι πιθανοί παράγοντες κινδύνου για ΟΛΟΥ περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

• Να είστε εκτεθειμένοι σε ακτινογραφίες πριν από τη γέννηση.
• Να είστε εκτεθειμένοι σε ακτινοβολία.
• Προηγούμενη θεραπεία με χημειοθεραπεία.
• Έχοντας ορισμένες γενετικές καταστάσεις, όπως:
  • Σύνδρομο Down.
  • Νευροϊνωμάτωση τύπου 1.
  • Σύνδρομο Bloom.
  • Αναιμία Fanconi.
  • Αταξία-τελαγγειεκτασία.
  • Σύνδρομο Li-Fraumeni.
  • Συντακτική έλλειψη επισκευής αναντιστοιχιών (μεταλλάξεις σε ορισμένα γονίδια που σταματούν το DNA από την επισκευή του, γεγονός που οδηγεί στην ανάπτυξη καρκίνων σε νεαρή ηλικία).
• Έχοντας κάποιες αλλαγές στα χρωμοσώματα ή στα γονίδια.

Τα σημάδια της παιδικής ηλικίας ΟΛΥ περιλαμβάνουν πυρετό και μώλωπες.

Αυτά και άλλα σημεία και συμπτώματα μπορεί να προκληθούν από την παιδική ηλικία ΟΛΛ ή από άλλες καταστάσεις. Συμβουλευτείτε το γιατρό του παιδιού σας εάν το παιδί σας έχει κάποιο από τα παρακάτω:

• Πυρετός.
• Εύκολος μώλωπος ή αιμορραγία.
• Petechiae (επίπεδη, ευδιάκριτα, σκούρα-κόκκινα σημεία κάτω από το δέρμα που προκαλούνται από αιμορραγία).
• Ο πόνος των οστών ή των αρθρώσεων.
• Ασυνήθιστα κομμάτια στο λαιμό, στο κάτω μέρος του σώματος, στο στομάχι ή στη βουβωνική χώρα.
• Πόνος ή αίσθημα πληρότητας κάτω από τις πλευρές.
• Αδυναμία, αίσθημα κούρασης ή αίσθηση χλωμού.
• Απώλεια της όρεξης.

Δοκιμές που εξετάζουν το αίμα και το μυελό των οστών χρησιμοποιούνται για την ανίχνευση (ανίχνευση) και τη διάγνωση της παιδικής ηλικίας.

Οι παρακάτω δοκιμές και διαδικασίες μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη διάγνωση της ALL παιδικής ηλικίας και για να διαπιστωθεί αν τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν εξαπλωθεί σε άλλα μέρη του σώματος όπως ο εγκέφαλος ή οι όρχεις:

• Φυσικές εξετάσεις και ιστορικό : Μια εξέταση του σώματος για να ελέγξετε τα γενικά σημεία της υγείας, συμπεριλαμβανομένου του ελέγχου των σημείων της νόσου, όπως σβώλοι ή οτιδήποτε άλλο φαίνεται ασυνήθιστο. Θα γίνει επίσης ένα ιστορικό των υγειονομικών συνηθειών του ασθενούς και των παρελθουσών ασθενειών και θεραπειών.
• Πλήρης αιμοληψία (CBC) με διαφορά : Μια διαδικασία κατά την οποία λαμβάνεται ένα δείγμα αίματος και ελέγχεται για τα ακόλουθα:
  • Ο αριθμός των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων.
  • Ο αριθμός και ο τύπος των λευκών αιμοσφαιρίων.
  • Η ποσότητα της αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο) στα ερυθρά αιμοσφαίρια.
  • Το τμήμα του δείγματος αποτελείται από ερυθρά αιμοσφαίρια.
• Μελέτες χημείας αίματος : Μια διαδικασία στην οποία ελέγχεται ένα δείγμα αίματος για τη μέτρηση των ποσοτήτων ορισμένων ουσιών που απελευθερώνονται στο αίμα από όργανα και ιστούς στο σώμα. Μια ασυνήθιστη (υψηλότερη ή χαμηλότερη από την κανονική) ποσότητα μιας ουσίας μπορεί να είναι ένα σημάδι ασθένειας.
• Αναρρόφηση μυελού των οστών και βιοψία : Η αφαίρεση του μυελού των οστών, του αίματος και ενός μικρού τεμαχίου οστού εισάγοντας μια κοίλη βελόνα στον ιστό ή στο στήθος. Ένας παθολόγος βλέπει το μυελό των οστών, το αίμα και τα οστά κάτω από ένα μικροσκόπιο για να ψάξει για σημάδια καρκίνου.

Οι ακόλουθες εξετάσεις γίνονται στο αίμα ή στον ιστό του μυελού των οστών που απομακρύνεται:

• Κυτταρογενετική ανάλυση : Μια εργαστηριακή δοκιμή στην οποία τα κύτταρα σε ένα δείγμα αίματος ή μυελού των οστών εξετάζονται υπό μικροσκόπιο για να αναζητήσουν ορισμένες αλλαγές στα χρωμοσώματα των λεμφοκυττάρων. Για παράδειγμα, στη θετική στο χρωμόσωμα ΟΛΛ της Φιλαδέλφειας, μέρος ενός χρωμοσώματος μεταφέρει θέσεις με ένα μέρος ενός άλλου χρωμοσώματος. Αυτό ονομάζεται "χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας".
• Ανοσοφαινοτυπία : Ένας εργαστηριακός έλεγχος στον οποίο τα αντιγόνα ή δείκτες στην επιφάνεια ενός αίματος ή κυττάρου μυελού των οστών ελέγχονται για να διαπιστωθεί εάν είναι λεμφοκύτταρα ή μυελοειδή κύτταρα. Εάν τα κύτταρα είναι κακοήθη λεμφοκύτταρα (καρκίνος), ελέγχονται για να διαπιστωθεί αν πρόκειται για Β λεμφοκύτταρα ή Τ λεμφοκύτταρα.
• Οσφυϊκή παρακέντηση : Μια διαδικασία που χρησιμοποιείται για τη συλλογή δείγματος εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CSF) από τη σπονδυλική στήλη. Αυτό γίνεται με τοποθέτηση μιας βελόνας ανάμεσα σε δύο οστά στη σπονδυλική στήλη και στο CSF γύρω από το νωτιαίο μυελό και αφαιρώντας ένα δείγμα του υγρού. Το δείγμα του CSF ελέγχεται υπό μικροσκόπιο για ενδείξεις ότι τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται επίσης LP ή σπονδυλική στήλη.
  Η διαδικασία αυτή γίνεται μετά από διάγνωση λευχαιμίας για να διαπιστωθεί αν τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και στη σπονδυλική στήλη. Η ενδορραχιαία χημειοθεραπεία χορηγείται μετά την αφαίρεση του δείγματος υγρού για τη θεραπεία οποιωνδήποτε λευχαιμικών κυττάρων που μπορεί να έχουν εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό.
• Ακτινογραφία θώρακα : Μια ακτινογραφία των οργάνων και των οστών μέσα στο στήθος. Μια ακτινογραφία είναι ένας τύπος ενέργειας δέσμης που μπορεί να περάσει από το σώμα και πάνω σε φιλμ, κάνοντας μια εικόνα των περιοχών μέσα στο σώμα. Η ακτινογραφία θώρακος γίνεται για να διαπιστωθεί εάν τα κύτταρα λευχαιμίας έχουν σχηματίσει μια μάζα στη μέση του θώρακα.

Ορισμένοι παράγοντες επηρεάζουν την πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) και τις επιλογές θεραπείας.

Η πρόγνωση (πιθανότητα ανάκτησης) εξαρτάται από:

• Πόσο γρήγορα και πόσο χαμηλά ο αριθμός των κυττάρων λευχαιμίας πέφτει μετά τον πρώτο μήνα θεραπείας.
• Η ηλικία κατά τη στιγμή της διάγνωσης, το φύλο, η φυλή και το εθνικό υπόβαθρο.
• Ο αριθμός των λευκών αιμοσφαιρίων στο αίμα τη στιγμή της διάγνωσης.
• Εάν τα κύτταρα λευχαιμίας ξεκίνησαν από Β λεμφοκύτταρα ή Τ λεμφοκύτταρα.
• Είτε υπάρχουν ορισμένες αλλαγές στα χρωμοσώματα ή στα γονίδια των λεμφοκυττάρων με καρκίνο.
• Είτε το παιδί έχει σύνδρομο Down.
• Εάν τα λευχαιμικά κύτταρα βρίσκονται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό.
• Το βάρος του παιδιού κατά τη στιγμή της διάγνωσης και κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Οι επιλογές θεραπείας εξαρτώνται από:

• Εάν τα κύτταρα λευχαιμίας ξεκίνησαν από Β λεμφοκύτταρα ή Τ λεμφοκύτταρα.
• Το αν το παιδί έχει ολόσωμο κίνδυνο, υψηλού κινδύνου ή πολύ υψηλού κινδύνου.
• Η ηλικία του παιδιού κατά τη στιγμή της διάγνωσης.
• Είτε υπάρχουν ορισμένες αλλαγές στα χρωμοσώματα των λεμφοκυττάρων, όπως το χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας.
• Είτε το παιδί έλαβε θεραπεία με στεροειδή πριν από την έναρξη της θεραπείας επαγωγής.
• Πόσο γρήγορα και πόσο χαμηλά ο αριθμός των κυττάρων λευχαιμίας μειώνεται κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Για τη λευχαιμία που παρουσιάζει υποτροπή μετά από τη θεραπεία, οι επιλογές προγνωστικής και θεραπείας εξαρτώνται εν μέρει από τα ακόλουθα:

• Πόσο καιρό είναι μεταξύ της χρονικής στιγμής της διάγνωσης και της επανεμφάνισης της λευχαιμίας.
• Είτε η λευχαιμία επανέρχεται στο μυελό των οστών είτε σε άλλα μέρη του σώματος.

Στην παιδική ηλικία ΟΛΕΣ, οι ομάδες κινδύνου χρησιμοποιούνται για το σχεδιασμό της θεραπείας.

Υπάρχουν τρεις ομάδες κινδύνου στην παιδική ηλικία. Περιγράφονται ως:

• Τυποποιημένος (χαμηλός) κίνδυνος: Περιλαμβάνει παιδιά ηλικίας 1 έως κάτω των 10 ετών που έχουν αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων μικρότερο από 50.000 / μL κατά τη στιγμή της διάγνωσης.
• Υψηλός κίνδυνος: Περιλαμβάνει παιδιά ηλικίας 10 ετών και άνω και / ή παιδιά με αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων 50.000 / μL ή περισσότερο τη στιγμή της διάγνωσης.
• Πολύ υψηλός κίνδυνος: Περιλαμβάνει παιδιά ηλικίας κάτω των 1 ετών, παιδιά με ορισμένες αλλαγές στα γονίδια, παιδιά με αργή ανταπόκριση στην αρχική θεραπεία και παιδιά που εμφανίζουν σημάδια λευχαιμίας μετά τις πρώτες 4 εβδομάδες θεραπείας.

Άλλοι παράγοντες που επηρεάζουν την ομάδα κινδύνου είναι οι εξής:

• Εάν τα κύτταρα λευχαιμίας ξεκίνησαν από Β λεμφοκύτταρα ή Τ λεμφοκύτταρα.
• Είτε υπάρχουν ορισμένες αλλαγές στα χρωμοσώματα ή στα γονίδια των λεμφοκυττάρων.
• Πόσο γρήγορα και πόσο χαμηλά ο αριθμός των κυττάρων λευχαιμίας πέφτει μετά την αρχική θεραπεία.
• Εάν τα λευχαιμικά κύτταρα βρίσκονται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό τη στιγμή της διάγνωσης.

Είναι σημαντικό να γνωρίζετε την ομάδα κινδύνου για να σχεδιάσετε τη θεραπεία. Τα παιδιά με ΟΓΣ υψηλού κινδύνου ή πολύ υψηλού κινδύνου συνήθως λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα και / ή υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων από ότι τα παιδιά με ΟΡ με πρότυπο κίνδυνο.

Η υποτροπιάζουσα παιδική ηλικία ΟΛΑ είναι ο καρκίνος που έχει επιστρέψει αφού έχει θεραπευθεί.

Η λευχαιμία μπορεί να επανέλθει στο αίμα και στο μυελό των οστών, στον εγκέφαλο, στον νωτιαίο μυελό, στους όρχεις ή σε άλλα μέρη του σώματος.

Η ανεπαρκής παιδική ηλικία ALL είναι καρκίνος που δεν ανταποκρίνεται στη θεραπεία.

Υπάρχουν διαφορετικοί τύποι θεραπείας για την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία παιδιών (ALL).

Διαφορετικοί τύποι θεραπείας είναι διαθέσιμοι για παιδιά με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL). Ορισμένες θεραπείες είναι πρότυπες (η τρέχουσα θεραπεία που χρησιμοποιείται) και μερικές δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές. Μια κλινική δοκιμή θεραπείας είναι μια ερευνητική μελέτη που αποσκοπεί στη βελτίωση των σημερινών θεραπειών ή στη λήψη πληροφοριών σχετικά με νέες θεραπείες για ασθενείς με καρκίνο. Όταν οι κλινικές δοκιμές δείχνουν ότι μια νέα θεραπεία είναι καλύτερη από την τυπική θεραπεία, η νέα θεραπεία μπορεί να γίνει η συνήθης θεραπεία.

Επειδή ο καρκίνος στα παιδιά είναι σπάνιος, πρέπει να ληφθεί υπόψη η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή. Ορισμένες κλινικές δοκιμές είναι ανοικτές μόνο σε ασθενείς που δεν έχουν αρχίσει θεραπεία.

Τα παιδιά με ΟΛΑ θα πρέπει να έχουν τη θεραπεία τους προγραμματισμένα από μια ομάδα ιατρών που είναι ειδικοί στη θεραπεία της παιδικής λευχαιμίας.

Η θεραπεία θα επιβλέπεται από έναν παιδιατρικό ογκολόγο, έναν γιατρό που ειδικεύεται στη θεραπεία παιδιών με καρκίνο. Ο παιδιατρικός ογκολόγος συνεργάζεται με άλλους παιδιατρικούς ιατρούς που είναι ειδικοί στη θεραπεία παιδιών με λευχαιμία και ειδικευμένοι σε ορισμένες περιοχές της ιατρικής. Αυτοί μπορεί να περιλαμβάνουν τους ακόλουθους ειδικούς:

• Παιδίατρος.
• Αιματολόγος.
• Ιατρικός ογκολόγος.
• Παιδοχειρουργός.
• Ογκολόγος ακτινοβολίας.
• Νευρολόγος.
• Παθολόγος.
• Ακτινολόγος.
• Παιδίατρος νοσοκόμος ειδικός.
• Κοινωνικός λειτουργός.
• Ειδικός αποκατάστασης.
• Ψυχολόγος.
• Ειδικός παιδικής ζωής.

Η θεραπεία χορηγείται για να σκοτώνουν κύτταρα λευχαιμίας που έχουν εξαπλωθεί ή μπορεί να εξαπλωθούν στον εγκέφαλο, το νωτιαίο μυελό ή τους όρχεις.

Η θεραπεία για την εξόντωση κυττάρων λευχαιμίας ή για την πρόληψη της εξάπλωσης κυττάρων λευχαιμίας στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό (κεντρικό νευρικό σύστημα, ΚΝΣ) ονομάζεται θεραπεία που κατευθύνεται από το ΚΝΣ. Η χημειοθεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία των κυττάρων λευχαιμίας που έχουν εξαπλωθεί ή μπορεί να εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Επειδή οι τυποποιημένες δόσεις χημειοθεραπείας μπορεί να μην φθάσουν σε κύτταρα λευχαιμίας στο ΚΝΣ, τα κύτταρα είναι ικανά να κρύβονται στο ΚΝΣ. Η συστηματική χημειοθεραπεία που χορηγείται σε υψηλές δόσεις ή σε ενδορραχιαία χημειοθεραπεία (στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό) είναι ικανή να φθάσει σε κύτταρα λευχαιμίας στο ΚΝΣ. Μερικές φορές δοθεί εξωτερική θεραπεία ακτινοβολίας στον εγκέφαλο.

Αυτές οι θεραπείες δίνονται επιπλέον της θεραπείας που χρησιμοποιείται για να σκοτώσει τα κύτταρα λευχαιμίας στο υπόλοιπο σώμα. Όλα τα παιδιά με ALL λαμβάνουν θεραπεία που κατευθύνεται από το ΚΝΣ ως μέρος της επαγωγικής θεραπείας και της θεραπείας ενοποίησης / εντατικοποίησης και μερικές φορές κατά τη διάρκεια της θεραπείας συντήρησης.

Εάν τα κύτταρα λευχαιμίας εξαπλωθούν στους όρχεις, η θεραπεία περιλαμβάνει υψηλές δόσεις συστηματικής χημειοθεραπείας και μερικές φορές ακτινοθεραπεία.

Νέοι τύποι θεραπείας δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές.

Αυτή η περίληψη περιγράφει θεραπείες που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές. Δεν μπορεί να αναφέρει κάθε νέα θεραπεία που μελετάται.

Θεραπεία Τ-κυττάρων υποδοχέα χιμαιρικού αντιγόνου (CAR)

Η θεραπεία με Τ-κύτταρα CAR είναι ένας τύπος ανοσοθεραπείας που αλλάζει τα Τ κύτταρα του ασθενούς (ένα είδος κυττάρου του ανοσοποιητικού συστήματος) έτσι ώστε να επιτεθούν ορισμένες πρωτεΐνες στην επιφάνεια των καρκινικών κυττάρων. Τα κύτταρα Τ λαμβάνονται από τον ασθενή και προστίθενται ειδικοί υποδοχείς στην επιφάνεια τους στο εργαστήριο. Τα αλλαγμένα κύτταρα ονομάζονται κύτταρα Τ χιμαιρικού υποδοχέα αντιγόνου (CAR). Τα κύτταρα ΤΑΑ CAR αναπτύσσονται στο εργαστήριο και χορηγούνται στον ασθενή με έγχυση. Τα καρκινικά κύτταρα Τ πολλαπλασιάζονται στο αίμα του ασθενούς και προσβάλλουν τα καρκινικά κύτταρα. Η θεραπεία με Τ-κυψελιδικά κύτταρα CAR μελετάται στη θεραπεία παιδικής ALL που έχει υποτροπιάσει (επανέλθει) για δεύτερη φορά.

Οι ασθενείς μπορεί να θέλουν να σκεφτούν να συμμετέχουν σε μια κλινική δοκιμή.

Για ορισμένους ασθενείς, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να είναι η καλύτερη επιλογή θεραπείας. Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν μέρος της ερευνητικής διαδικασίας του καρκίνου. Οι κλινικές δοκιμές γίνονται για να διαπιστωθεί εάν οι νέες θεραπείες του καρκίνου είναι ασφαλείς και αποτελεσματικές ή καλύτερες από την τυπική θεραπεία.

Πολλές από τις σημερινές συνήθεις θεραπείες για τον καρκίνο βασίζονται σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές. Οι ασθενείς που συμμετέχουν σε κλινική δοκιμή μπορούν να λάβουν τη συνήθη θεραπεία ή να είναι μεταξύ των πρώτων που λαμβάνουν νέα θεραπεία.

Οι ασθενείς που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές συμβάλλουν επίσης στη βελτίωση του τρόπου αντιμετώπισης του καρκίνου στο μέλλον. Ακόμη και όταν οι κλινικές δοκιμές δεν οδηγούν σε νέες αποτελεσματικές θεραπείες, απαντούν συχνά σε σημαντικά ερωτήματα και βοηθούν στην προώθηση της έρευνας.

Οι ασθενείς μπορούν να εισέλθουν σε κλινικές δοκιμές πριν, κατά τη διάρκεια ή μετά την έναρξη της θεραπείας του καρκίνου.

Ορισμένες κλινικές δοκιμές περιλαμβάνουν μόνο ασθενείς που δεν έχουν λάβει ακόμη θεραπεία. Άλλες δοκιμές δοκιμαστικές θεραπείες για ασθενείς με καρκίνο που δεν έχει πάρει καλύτερα. Υπάρχουν επίσης κλινικές δοκιμές που δοκιμάζουν νέους τρόπους για να σταματήσουν τον καρκίνο από την επανεμφάνιση ή να μειώσουν τις παρενέργειες της θεραπείας του καρκίνου.

Κλινικές δοκιμές πραγματοποιούνται σε πολλά μέρη της χώρας.

Μπορεί να χρειαστούν δοκιμές παρακολούθησης.

Ορισμένες από τις δοκιμές που έγιναν για τη διάγνωση του καρκίνου ή για την ανίχνευση του σταδίου του καρκίνου μπορούν να επαναληφθούν. Ορισμένες δοκιμές θα επαναληφθούν για να δουν πόσο καλά λειτουργεί η θεραπεία. Οι αποφάσεις σχετικά με τη συνέχιση, την αλλαγή ή τη διακοπή της θεραπείας μπορούν να βασίζονται στα αποτελέσματα αυτών των εξετάσεων.

Ορισμένες από τις δοκιμασίες θα συνεχίσουν να γίνονται από καιρό σε καιρό μετά τη λήξη της θεραπείας. Τα αποτελέσματα αυτών των εξετάσεων μπορούν να δείξουν εάν η κατάσταση σας έχει αλλάξει ή εάν ο καρκίνος έχει υποτροπιάσει (επανέλθει). Αυτές οι δοκιμές ονομάζονται μερικές φορές δοκιμές παρακολούθησης ή εξετάσεις.

Η αναρρόφηση του μυελού των οστών και η βιοψία γίνεται σε όλες τις φάσεις της θεραπείας για να διαπιστωθεί πόσο καλά λειτουργεί η θεραπεία.

Επιλογές θεραπείας για οξεία παιδοκυτταρική λευχαιμία

Νέα Οξεία Παιδική Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (Standard Risk)

Η θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) κατά τη διάρκεια των φάσεων επαγωγής, σταθεροποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης, συνιστά πάντοτε χημειοθεραπεία συνδυασμού. Όταν τα παιδιά βρίσκονται σε ύφεση μετά από θεραπεία επαγωγής ύφεσης, μπορεί να γίνει μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα από δότη. Όταν τα παιδιά δεν είναι σε ύφεση μετά από θεραπεία επαγωγής ύφεσης, η περαιτέρω θεραπεία είναι συνήθως η ίδια θεραπεία που χορηγείται σε παιδιά με ΟΛ υψηλού κινδύνου.

Η ενδορραχιαία χημειοθεραπεία χορηγείται για την πρόληψη της εξάπλωσης των λευχαιμικών κυττάρων στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για τυποποιημένο κίνδυνο ALL περιλαμβάνουν νέα θεραπευτικά σχήματα χημειοθεραπείας.

Πρόσφατα διαγνωσμένη οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (υψηλού κινδύνου)

Η θεραπεία της υψηλής παιδικής οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ΟΛΛ) κατά τη διάρκεια της φάσης επαγωγής ύφεσης, ενοποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης περιλαμβάνει πάντα χημειοθεραπεία συνδυασμού. Τα παιδιά στην ομάδα υψηλού κινδύνου ΟΛΘ λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα και υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων, ειδικά κατά τη διάρκεια της φάσης ενοποίησης / εντατικοποίησης, από τα παιδιά της ομάδας πρότυπου κινδύνου.

Παρέχεται ενδοθηκική και συστηματική χημειοθεραπεία για την πρόληψη ή τη θεραπεία της εξάπλωσης των λευχαιμικών κυττάρων στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Μερικές φορές δίνεται η ακτινοθεραπεία στον εγκέφαλο.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για ΟΛ υψηλού κινδύνου περιλαμβάνουν νέα θεραπευτικά σχήματα χημειοθεραπείας με ή χωρίς στοχοθετημένη θεραπεία ή μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Νεοδιαγνωσμένη παιδική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (πολύ υψηλός κίνδυνος)

Η θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) κατά τη διάρκεια των φάσεων επαγωγής, σταθεροποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης πολύ υψηλού κινδύνου περιλαμβάνει πάντοτε χημειοθεραπεία συνδυασμού. Τα παιδιά στην ομάδα υψηλού κινδύνου ΟΛΘ λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα από τα παιδιά στην ομάδα υψηλού κινδύνου. Δεν είναι σαφές εάν μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων κατά τη διάρκεια της πρώτης ύφεσης θα βοηθήσει το παιδί να ζήσει περισσότερο.

Παρέχεται ενδοθηκική και συστηματική χημειοθεραπεία για την πρόληψη ή τη θεραπεία της εξάπλωσης των λευχαιμικών κυττάρων στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Μερικές φορές δίνεται η ακτινοθεραπεία στον εγκέφαλο.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για ασθενείς με πολύ υψηλό κίνδυνο περιλαμβάνουν νέα θεραπευτικά σχήματα χημειοθεραπείας με ή χωρίς στοχοθετημένη θεραπεία.

Νέα Οξεία Παιδική Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (Ειδικές Ομάδες)

Οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία παιδικής ηλικίας Τ-κυττάρου

Η θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) στην παιδική ηλικία των Τ-κυττάρων κατά τη διάρκεια των φάσεων επαγωγής, σταθεροποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης, περιλαμβάνει πάντα χημειοθεραπεία συνδυασμού. Τα παιδιά με Τ-κύτταρα ΟΛΘ λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα και υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων από ότι τα παιδιά στη νεοδιαγνωσθείσα ομάδα πρότυπου κινδύνου.

Παρέχεται ενδοθηλιακή και συστηματική χημειοθεραπεία για την πρόληψη της εξάπλωσης των κυττάρων λευχαιμίας στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Μερικές φορές δίνεται η ακτινοθεραπεία στον εγκέφαλο.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για τα ALL κύτταρα Τ περιλαμβάνουν νέους αντικαρκινικούς παράγοντες και σχήματα χημειοθεραπείας με ή χωρίς στοχοθετημένη θεραπεία.

Βρέφη με ΟΛΑ

Η θεραπεία των βρεφών με ΟΛΛ κατά τη διάρκεια της φάσης διέγερσης, ενοποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης, περιλαμβάνει πάντοτε χημειοθεραπεία συνδυασμού. Τα βρέφη με ΟΛΘ λαμβάνουν διαφορετικά αντικαρκινικά φάρμακα και υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων από ότι τα παιδιά ηλικίας 1 έτους και άνω στην ομάδα πρότυπου κινδύνου. Δεν είναι σαφές εάν μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων κατά τη διάρκεια της πρώτης ύφεσης θα βοηθήσει το παιδί να ζήσει περισσότερο.

Παρέχεται ενδοθηλιακή και συστηματική χημειοθεραπεία για την πρόληψη της εξάπλωσης των κυττάρων λευχαιμίας στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για βρέφη με ALL περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

• Μια κλινική δοκιμή της χημειοθεραπείας ακολουθούμενη από μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων δότη για βρέφη με ορισμένες αλλαγές γονιδίων.

Παιδιά ηλικίας 10 ετών και μεγαλύτερα και εφήβων με ΟΛΟΥΣ

Η θεραπεία του ALL σε παιδιά και εφήβους (10 ετών και άνω) κατά τη διάρκεια της φάσης επαγωγής ύφεσης, σταθεροποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης περιλαμβάνει πάντα χημειοθεραπεία συνδυασμού. Τα παιδιά ηλικίας 10 ετών και άνω και οι έφηβοι με ΟΛΘ λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα και υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων από ότι τα παιδιά στην ομάδα τυπικού κινδύνου.

Παρέχεται ενδοθηλιακή και συστηματική χημειοθεραπεία για την πρόληψη της εξάπλωσης των κυττάρων λευχαιμίας στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Μερικές φορές δίνεται η ακτινοθεραπεία στον εγκέφαλο.

Οι θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για παιδιά ηλικίας 10 ετών και άνω και εφήβους με ALL περιλαμβάνουν νέους αντικαρκινικούς παράγοντες και θεραπείες χημειοθεραπείας με ή χωρίς στοχοθετημένη θεραπεία.

Φιλαδέλφεια Χρωμόσωμα-θετικό ΟΛ

Η θεραπεία του ΟΛΛ θετικού σε χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας κατά τη διάρκεια των φάσεων επαγωγής, σταθεροποίησης / εντατικοποίησης και συντήρησης της ύφεσης μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία και στοχοθετημένη θεραπεία με αναστολέα κινάσης τυροσίνης (μεσιλική ιματινίμπη) με ή χωρίς μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα από δότη.

Οξεία παιδική ηλικία Οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία

Δεν υπάρχει καθιερωμένη θεραπεία για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) που είναι ανθεκτική στην παιδική ηλικία.

Ορισμένες από τις θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για ανθεκτικά παιδικά ALL περιλαμβάνουν:

• Στοχοθετημένη θεραπεία (blinatumomab ή inotuzumab).
• Θεραπεία Τ-κυττάρων υποδοχέα χιμαιρικού αντιγόνου (CAR).

Υποτροπιάζουσα οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία

Η τυπική θεραπεία της υποτροπιάζουσας οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) που επιστρέφει στον μυελό των οστών μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία.
• Χημειοθεραπεία με ή χωρίς ακτινοβολία ολικού σώματος ακολουθούμενη από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα από δότη.

Η τυπική θεραπεία της υποτροπιάζουσας οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL) που έρχεται πίσω από τον μυελό των οστών μπορεί να περιλαμβάνει τα ακόλουθα:

• Συστηματική χημειοθεραπεία και ενδορραχιαία χημειοθεραπεία με ακτινοθεραπεία στον εγκέφαλο και / ή στη σπονδυλική στήλη για καρκίνο που επιστρέφει μόνο στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό.
• Συνδυασμός χημειοθεραπείας και ακτινοθεραπείας για καρκίνο που επιστρέφει μόνο στους όρχεις.
• Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων για καρκίνο που έχει υποτροπιάσει στον εγκέφαλο και / ή στον νωτιαίο μυελό.

Ορισμένες από τις θεραπείες που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για υποτροπιάζουσες ΟΛ της παιδικής ηλικίας περιλαμβάνουν:

• Νέα αντικαρκινικά φάρμακα και νέες θεραπείες συνδυασμού χημειοθεραπείας.
• Συνδυασμένη χημειοθεραπεία και νέα είδη στοχευμένων θεραπειών (blinatumomab ή inotuzumab).
• Θεραπεία Τ-κυττάρων υποδοχέα χιμαιρικού αντιγόνου (CAR).

Τα παιδιά και οι έφηβοι μπορεί να έχουν παρενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία που εμφανίζονται μήνες ή χρόνια μετά τη θεραπεία για οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία.

Οι τακτικές εξετάσεις παρακολούθησης είναι πολύ σημαντικές. Η θεραπεία μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες πολύ καιρό μετά την ολοκλήρωσή της. Αυτά ονομάζονται καθυστερημένα αποτελέσματα.

Τα καθυστερημένα αποτελέσματα της θεραπείας του καρκίνου μπορεί να περιλαμβάνουν:

• Φυσικά προβλήματα, συμπεριλαμβανομένων προβλημάτων με την καρδιά, τα αιμοφόρα αγγεία, το ήπαρ ή τα οστά και τη γονιμότητα. Όταν το dexrazoxane χορηγείται με φάρμακα χημειοθεραπείας που ονομάζονται ανθρακυκλίνες, μειώνεται ο κίνδυνος καρδιακών ανεπιθύμητων ενεργειών.
• Αλλαγές στη διάθεση, τα συναισθήματα, τη σκέψη, τη μάθηση ή τη μνήμη. Τα παιδιά ηλικίας κάτω των 4 ετών που έχουν λάβει ραδιοθεραπεία στον εγκέφαλο έχουν μεγαλύτερο κίνδυνο αυτών των επιπτώσεων.
• Δεύτεροι καρκίνοι (νέοι τύποι καρκίνου) ή άλλες καταστάσεις, όπως όγκοι στον εγκέφαλο, καρκίνο του θυρεοειδούς, οξεία μυελογενής λευχαιμία και μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο.

Κάποιες όψιμες επιδράσεις μπορεί να αντιμετωπιστούν ή να ελεγχθούν. Είναι σημαντικό να μιλήσετε με τους γιατρούς του παιδιού σας σχετικά με τις πιθανές καθυστερημένες επιδράσεις που προκαλούνται από κάποιες θεραπείες.

Η θεραπεία της παιδικής ηλικίας ΟΛ έχει συνήθως τρεις φάσεις.

Η θεραπεία της ALL παιδικής ηλικίας γίνεται σε φάσεις:

• Επαγωγή απόκρισης: Αυτή είναι η πρώτη φάση της θεραπείας. Ο στόχος είναι να σκοτωθούν τα κύτταρα λευχαιμίας στο αίμα και στο μυελό των οστών. Αυτό θέτει τη λευχαιμία σε ύφεση.
• Ενοποίηση / Εντατικοποίηση: Αυτή είναι η δεύτερη φάση της θεραπείας. Αρχίζει όταν η λευχαιμία είναι σε ύφεση. Ο στόχος της θεραπείας ενοποίησης / εντατικοποίησης είναι να σκοτωθούν οποιαδήποτε κύτταρα λευχαιμίας που παραμένουν στο σώμα και μπορεί να προκαλέσουν υποτροπή.
• Συντήρηση: Αυτή είναι η τρίτη φάση της θεραπείας. Ο στόχος είναι να σκοτωθούν τυχόν εναπομείναντα κύτταρα λευχαιμίας που μπορεί να αναγεννηθούν και να προκαλέσουν υποτροπή. Συχνά οι θεραπείες για τον καρκίνο δίδονται σε χαμηλότερες δόσεις από εκείνες που χρησιμοποιούνται κατά τη φάση επαγωγής ύφεσης και σταθεροποίησης / εντατικοποίησης. Η μη λήψη φαρμάκων σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού κατά τη διάρκεια της θεραπείας συντήρησης αυξάνει την πιθανότητα επανόδου του καρκίνου. Αυτό ονομάζεται επίσης φάση θεραπείας συνέχισης.

Χρησιμοποιούνται τέσσερις τύποι τυπικής επεξεργασίας:

Χημειοθεραπεία

Η χημειοθεραπεία είναι μια θεραπεία καρκίνου που χρησιμοποιεί φάρμακα για να εμποδίσει την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων, είτε με τη θανάτωση των κυττάρων είτε με τη διακοπή της διαίρεσής τους. Όταν η χημειοθεραπεία λαμβάνεται από το στόμα ή ενίεται σε φλέβα ή μυ, τα φάρμακα εισέρχονται στην κυκλοφορία του αίματος και μπορούν να φθάσουν σε καρκινικά κύτταρα σε όλο το σώμα (συστηματική χημειοθεραπεία). Όταν η χημειοθεραπεία τοποθετείται απευθείας στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ενδορραχιαίο), ένα όργανο ή μια κοιλότητα του σώματος όπως η κοιλιακή χώρα, τα φάρμακα επηρεάζουν κυρίως τα καρκινικά κύτταρα στις περιοχές αυτές (περιφερειακή χημειοθεραπεία). Συνδυασμένη χημειοθεραπεία είναι η θεραπεία που χρησιμοποιεί περισσότερα από ένα αντικαρκινικά φάρμακα.

Ο τρόπος χορήγησης της χημειοθεραπείας εξαρτάται από την ομάδα κινδύνου του παιδιού. Τα παιδιά με ΟΛΛ υψηλού κινδύνου λαμβάνουν περισσότερα αντικαρκινικά φάρμακα και υψηλότερες δόσεις αντικαρκινικών φαρμάκων από ότι τα παιδιά με ΟΛΛ με πρότυπο κίνδυνο. Η ενδορραχιαία χημειοθεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της παιδικής ηλικίας ΟΛΛ που έχει εξαπλωθεί ή μπορεί να εξαπλωθεί στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό.

Ακτινοθεραπεία

Η ακτινοθεραπεία είναι μια θεραπεία για τον καρκίνο που χρησιμοποιεί ακτινογραφίες υψηλής ενέργειας ή άλλους τύπους ακτινοβολίας για να εξοντώσουν τα καρκινικά κύτταρα ή να τα διατηρήσουν. Υπάρχουν δύο τύποι ακτινοθεραπείας.

• Η εξωτερική ακτινοθεραπεία χρησιμοποιεί μια μηχανή έξω από το σώμα για να στείλει ακτινοβολία προς τον καρκίνο.
• Η εσωτερική ακτινοθεραπεία χρησιμοποιεί μια ραδιενεργή ουσία σφραγισμένη σε βελόνες, σπόρους, σύρματα ή καθετήρες που τοποθετούνται απευθείας στον καρκίνο ή κοντά στον καρκίνο.

Ο τρόπος χορήγησης της ακτινοθεραπείας εξαρτάται από τον τύπο του καρκίνου που αντιμετωπίζεται. Η εξωτερική ακτινοθεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της παιδικής ηλικίας ΟΛΛ που έχει εξαπλωθεί ή μπορεί να εξαπλωθεί στον εγκέφαλο, τον νωτιαίο μυελό ή τους όρχεις. Μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για την προετοιμασία του μυελού των οστών για μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Χημειοθεραπεία με μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων

Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων είναι μια μέθοδος χορήγησης υψηλών δόσεων χημειοθεραπείας και μερικές φορές ακτινοβολία ολικού σώματος και στη συνέχεια αντικατάσταση των κυττάρων που σχηματίζουν αίμα που καταστρέφονται από τη θεραπεία του καρκίνου. Τα βλαστικά κύτταρα (ανώριμα κύτταρα αίματος) απομακρύνονται από το αίμα ή το μυελό των οστών ενός δότη. Αφού ο ασθενής λάβει θεραπεία, τα βλαστικά κύτταρα του δότη χορηγούνται στον ασθενή μέσω έγχυσης. Αυτά τα επανασυνδεδεμένα βλαστικά κύτταρα αναπτύσσονται (και αποκαθιστούν) τα αιμοσφαίρια του ασθενούς. Ο δότης βλαστικών κυττάρων δεν χρειάζεται να σχετίζεται με τον ασθενή.

Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων χρησιμοποιείται σπάνια ως αρχική θεραπεία για παιδιά και εφήβους με ALL. Χρησιμοποιείται συχνότερα ως μέρος της θεραπείας για όλες τις υποτροπές (επανέρχεται μετά τη θεραπεία).

Στοχοθετημένη θεραπεία

Η στοχοθετημένη θεραπεία είναι μια θεραπεία που χρησιμοποιεί φάρμακα ή άλλες ουσίες για τον εντοπισμό και την επίθεση συγκεκριμένων καρκινικών κυττάρων χωρίς να βλάπτουν τα φυσιολογικά κύτταρα.

Οι αναστολείς κινάσης τυροσίνης (TKIs) είναι στοχευμένα φάρμακα θεραπείας που εμποδίζουν το ένζυμο, την κινάση της τυροσίνης, η οποία προκαλεί τα βλαστοκύτταρα να γίνουν περισσότερα λευκά αιμοσφαίρια ή βλάστες από ότι χρειάζεται το σώμα. Το μεσυλικό ιματινίμ είναι ένα ΤΚΙ που χρησιμοποιείται στη θεραπεία παιδιών με θετικό σε χρωμόσωμα ΟΛΛ της Φιλαδέλφειας. Το dasatinib και το ruxolitinib είναι TKI που μελετώνται για τη θεραπεία του νεοδιαγνωσθέντος ΟΛΛ υψηλού κινδύνου.

Η θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα είναι μια θεραπεία καρκίνου που χρησιμοποιεί αντισώματα που γίνονται στο εργαστήριο, από έναν μόνο τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτά τα αντισώματα μπορούν να εντοπίσουν ουσίες σε καρκινικά κύτταρα ή φυσιολογικές ουσίες που μπορούν να βοηθήσουν στην ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων. Τα αντισώματα συνδέονται με τις ουσίες και σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα, εμποδίζουν την ανάπτυξή τους ή τα εμποδίζουν να εξαπλωθούν. Τα μονοκλωνικά αντισώματα χορηγούνται με έγχυση. Μπορούν να χρησιμοποιηθούν μόνα τους ή να μεταφέρουν φάρμακα, τοξίνες ή ραδιενεργά υλικά απευθείας σε καρκινικά κύτταρα. Το blinatumomab και το inotuzumab είναι μονοκλωνικά αντισώματα που μελετώνται για τη θεραπεία της ανθεκτικής ALL παιδικής ηλικίας.

Καινούργια είδη στοχευμένων θεραπειών μελετώνται επίσης για τη θεραπεία του παιδικού ALL.