Τι γίνεται με την εταιρεία έρευνας για τα βλαστοκύτταρα του διαβήτη ViaCyte

ήταν εξοικειωμένοι με την εταιρεία ViaCyte μέσω της πρώην ταυτότητάς της ως NovoCell, όταν αναφέρθηκαν ότι κατάφεραν να ελέγξουν επιτυχώς τον διαβήτη σε ποντίκια χρησιμοποιώντας εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα το 2008.

Πέρυσι άλλαξαν το όνομά τους, (το συγκεκριμένο είδος κυττάρων νησιδίων που παράγουν ινσουλίνη και αμυλίνη) από τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα και στη συνέχεια να βρούμε έναν τρόπο για να καταπολεμήσουμε τη διαδικασία που προκαλεί το σώμα να επιτίθεται στα ίδια τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη.

Στα τέλη Δεκεμβρίου, η JDRF ανακοίνωσε μια συνεργασία με το ViaCyte για να υποστηρίξει την εγκλωβισμένη θεραπεία αντικατάστασης βήτα κυττάρων. Έχουμε ακούσει τόσα πολλά για αυτή την εταιρεία ότι αποφασίσαμε ότι ήρθε η ώρα να το κάνετε check in μαζί τους.

Πρόσφατα μιλήσαμε με τον Allan Robins, Ph. D., ενεργό Διευθύνοντα Σύμβουλο της ViaCyte, για να μάθετε περισσότερα σχετικά με αυτή τη συναρπαστική έρευνα και τι μπορούμε να περιμένουμε να δούμε από αυτούς το 2012.

DM) Άλλες εταιρείες συνεργάζονται με βήτα κύτταρα για να θεραπεύσουν και τον διαβήτη. Τι ακριβώς έχει επιτύχει το ViaCyte τον τελευταίο χρόνο ή έτσι είναι τόσο συναρπαστικό;

AR) Η ViaCyte συνεργάζεται με εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα που προέρχονται με ηθικό τρόπο. Έχουν προέλθει σε ένα καθαρό δωμάτιο, έτσι ώστε να συμμορφώνονται με τα πρότυπα κλινικών δοκιμών της FDA ως προϊόν. Τα τελευταία χρόνια έχουμε κάνει δύο σημαντικά πράγματα: έχουμε μάθει πώς να αναπτύσσουμε εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα (ESC) σε μεγάλες ποσότητες και τους έχουμε χρησιμοποιήσει για τον έλεγχο των ζώων γλυκόζης. Έχουμε κάνει αυτό σε περισσότερα από 2, 000 ζώα, οπότε είμαστε πολύ σίγουροι ότι αυτό λειτουργεί.

Ένα μεγάλο πράγμα είναι ότι για όλους τους τεχνικούς σκοπούς, τα κύτταρα είναι αθάνατα. Μπορείτε να αναπτύξετε ESCs σε μεγάλες ποσότητες και μπορούν να μετατραπούν σε κάθε τύπο κυττάρου στο ανθρώπινο σώμα - συμπεριλαμβανομένων όλων των ορμονικών κυττάρων στο πάγκρεας, ιδιαίτερα των β-κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη.

Έχετε αντιμετωπίσει σημαντικά εμπόδια;

Δεδομένου ότι τα ESCs μπορούν να μετατραπούν σε 200 κυψέλες, έπρεπε να καταλάβουμε πώς να τα ομοαξάγουμε ώστε να μετατραπούν μόνο στα κύτταρα που θέλουμε. Θέλετε να είναι μια ομοιογενής ομάδα. Δεν θέλετε να μετατραπούν σε άλλους τύπους κυττάρων, όπως κύτταρα του δέρματος ή νευρικά κύτταρα. Μας πήρε αρκετό χρόνο να βρούμε τις σωστές συνθήκες για τα κύτταρα και να βεβαιωθούμε ότι ήταν όλοι ίδιοι.

Αντιμετωπίζοντας κυριολεκτικά δεκάδες χιλιάδες πειράματα και βασιζόμενη στην αναπτυξιακή βιολογία, η εταιρεία έχει αναπτύξει μια διαδικασία που έχει δημιουργήσει ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα που δεν έχουν ακόμη ωριμάσει, επομένως δεν εκφράζουν ινσουλίνη, αλλά όταν τα βάζετε in vivo σε ένα ζώο, ωριμάζουν και τελικά μπορούν να ελέγξουν τη γλυκαιμία.

Μπορείτε να μας πείτε για τα αποτελέσματά σας μέχρι τώρα όσον αφορά την προστασία των νέων κυττάρων;

Όταν μιλάτε για θεραπεία του διαβήτη τύπου 1, μιλάτε για κάποιον που έχει ενεργό αυτοάνοση κατάσταση. Αυτό συνήθως χειρίζεται με φάρμακα κατά της ανοσοκαταστολής, τα οποία μπορεί να έχουν σοβαρές παρενέργειες. Θέλαμε να δοκιμάσουμε μια διαδικασία ενθυλάκωσης. Έχουμε μια διαδικασία η οποία σταματάει τον ξενιστή (τα ανθρώπινα) κύτταρα να επιτεθεί στα βήτα κύτταρα. Σε δοκιμές σε ζώα, αναπτύσσονται κατάλληλα σε αυτές τις συσκευές και παράγουν ινσουλίνη με πολύ ρυθμισμένο τρόπο.

Πώς είναι η έρευνα του ViaCyte διαφορετική ή καλύτερη από αυτή της Cerco Medical, η οποία κάνει κάτι παρόμοιο και τώρα γυρίζεται για το νέο ντοκιμαντέρ Patient 13

; Πρώτα απ 'όλα, αυτοί οι άνθρωποι μιλάνε για τη χρήση μιας τεχνολογίας για την προστασία των ανθρώπινων νησίδων. Η μόνη πηγή ρεύματος είναι τα πτώματα, έτσι είναι πολύ περιορισμένα στην προσφορά και δεν είναι πραγματικά μια θεραπεία για τις μάζες. Δεύτερον, η επικάλυψη είναι αλγινική. Αυτό προέρχεται από διάφορα φύκια και έχει όλα τα σχετικά προβλήματα με κάτι βιολογικό σε σχέση με τη μεταβλητότητα από παρτίδα σε παρτίδα. Ο προστατευτικός μας φραγμός προέρχεται από τεφλόν και έχει μικρή ή μηδενική μεταβλητότητα από παρτίδα σε παρτίδα και δεν θα διασπαστεί στο σώμα με την πάροδο του χρόνου, πράγμα που θα κάνει το αλγινικό. Πώς εγκλωβίζει η συσκευή σας και προστατεύει τα βήτα κύτταρα; Πως μοιάζει?

Δεν είμαστε σίγουροι για το πώς θα μοιάζει, αλλά θα είναι μικρότερο από μια πιστωτική κάρτα και εύκαμπτο. Η συσκευή τοποθετείται υποδόρια, αν και δεν έχουμε εγκατασταθεί πλήρως σε μια τοποθεσία. Σκεφτόμαστε κάπου στο κάτω μέρος της πλάτης. Αυτές οι συσκευές θα εμφυτευτούν σε μια διαδικασία εξωτερικών ασθενών. Χρειάζεται κάποιο χρονικό διάστημα για να ωριμάσουν τα κύτταρα στη συσκευή, επομένως θα συνεχίσετε να παρακολουθείτε. Μετά από κάποιο χρονικό διάστημα, η ανάγκη του ασθενούς για ινσουλίνη θα έπεφτε, όπως και με το πρωτόκολλο του Έντμοντον, το οποίο χρησιμοποιεί μεταμοσχεύσεις κυττάρων νησιδίων. Παρόλο που υπάρχει, επειδή δεν υπάρχει κάποια συσκευή, χρειάζεστε δια βίου φάρμακα κατά της ανοσοκαταστολής. Επιπλέον, αυτά τα κύτταρα προέρχονται από νεκρά ζώα, οπότε υπάρχει μικρή προσφορά.

Πώς μπορεί η ινσουλίνη να βγει από τη συσκευή σας χωρίς να εισέλθει το ανοσοποιητικό σύστημα;

Είναι μια επίπεδη συσκευή φύλλων. Τα κύτταρα περνούν μεταξύ δύο φύλλων που είναι περισσότερο ή λιγότερο μια μεμβράνη από τεφλόν, η οποία είναι πορώδης. Μπορεί να αφήσει μόρια μέσα και έξω, συμπεριλαμβανομένης της ινσουλίνης, της γλυκαγόνης και της γλυκόζης. Αλλά είναι αρκετά μικρές ώστε ολόκληρα κύτταρα δεν μπορούν να εισέλθουν. Τα κύτταρα στο εσωτερικό προστατεύονται από τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Έχουν υπάρξει αρκετές συσκευές όπως αυτό που έγιναν στο παρελθόν, αλλά κανείς δεν είχε τα κατάλληλα κύτταρα για να τα βάλει στη συσκευή. Τα κύτταρα θα καθίσουν στην πλάτη του ασθενούς και θα χρειαστούν 2-3 μήνες για να ωριμάσει κατάλληλα το σύστημα.

Έτσι τα κύτταρα που αναπτύσσετε είναι ανώτερα;

Αν δεν έχετε τα σωστά κελιά για να βάλετε τη συσκευή, δεν πρόκειται να λειτουργήσει. Μπορείτε να το θεωρήσετε ως ένα φράγμα που προστατεύει τον ξενιστή και τα κύτταρα, αλλά επιτρέπει την ελεύθερη ροή όλων των σημαντικών ορμονών που παράγονται από το ενδοκρινικό σύστημα. Όταν μεταμοσχεύσετε το προϊόν μας in vivo, κάνει όλα τα κύτταρα του ενδοκρινικού συστήματος, της μεταστατίνης, της γκυρελίνης, της ινσουλίνης.Είναι εντυπωσιακά παρόμοια με νησίδα. Και έτσι θα έχετε και αντιρρύθμιση. Σε ζώα με γλυκόζη, δεν παίρνετε ποτέ υπογλυκαιμικές υπερβολές. Η υπογλυκαιμία είναι κάτι που οι διαβητικοί που εξαρτώνται από την ινσουλίνη ανησυχούν πολύ. Αυτά τα κύτταρα ρυθμίζονται κατάλληλα επειδή λειτουργούν σαν κανονικό παγκρεατικό νησάκι. Αισθάνονται και αντιδρούν σωστά, τόσο με απελευθέρωση της ινσουλίνης όσο και με απελευθέρωση γλυκαγόνης.

Μόλις εμφυτευτεί η συσκευή, ποια είναι η διαδικασία για τον ασθενή; Πόση παρακολούθηση και προσοχή θα χρειαζόταν;

Η συσκευή θα μπορούσε να αλλάξει κάθε 2-5 χρόνια. Δεν είμαστε ακόμα σίγουροι. Ένας ασθενής θα συνεχίσει να παρακολουθεί το σάκχαρό του στο αίμα, αλλά δεν γνωρίζουμε πόσο χρόνο θα διαρκέσουν τα κύτταρα στον ασθενή. Ξέρουμε ότι μπορούν να διαρκέσουν τη ζωή ενός ποντικιού, που είναι περίπου ένα χρόνο, αλλά αυτές είναι οι μακρύτερες μελέτες που μπορούμε να κάνουμε τώρα. Ελπίζουμε ότι τα κύτταρα θα διαρκέσουν πολλά χρόνια, αλλά μπορεί να διαρκέσουν ακόμη περισσότερο. Σε αυτό το σημείο, απλά δεν ξέρουμε πόσο καιρό. Αλλά αν ένας ασθενής έκλεισε την ινσουλίνη και παρακολουθούσε τη γλυκόζη του αίματος δύο φορές την εβδομάδα, αντί 4-6 φορές την ημέρα, και χωρίς να χρειάζεται να δώσει ινσουλίνη ή να ανησυχεί για το τι τρώνε ή να ασκεί, είναι σίγουρα ένα μεγάλο όφελος για τον ασθενή !

Ποια είναι τα σχέδια της ViaCyte για το 2012;

Ξοδέψαμε το 2011 για την ανάπτυξη της κλιμάκωσης. Μέχρι στιγμής όλα αυτά έγιναν σε εργαστηριακή κλίμακα. Τώρα εστιάζουμε στο πώς να φτάσουμε στους πραγματικά μεγάλους αριθμούς κυττάρων που είναι απαραίτητοι για να φτάσουμε στο σημείο να είμαστε έτοιμοι για ανθρώπινες κλινικές δοκιμές.

Αν χρησιμοποιείτε ανθρώπινο ESC, θα πρέπει να δείξετε στο FDA ότι τα κύτταρα σας δεν σχηματίζουν όγκους σε μελέτες σε ζώα. Έτσι, το 2012, θα εργαστούμε για οριστικές κλινικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των ζώων, έτσι ώστε να μπορέσουμε να στείλουμε ένα πακέτο δεδομένων στο FDA. Ας ελπίσουμε ότι θα φτάσουμε στη Φάση 1 των κλινικών δοκιμών κατά το πρώτο εξάμηνο του 2013.

Ποια είναι η σχέση σας με το JDRF;

Το JDRF παίζει ρόλο σε πολλαπλά επίπεδα. Μέρος αυτού είναι η χρηματοδότηση για τα επόμενα 3 χρόνια, κυρίως στην πλευρά των συσκευών του έργου. Η χρηματοδότηση εξαρτάται από τα ορόσημα, πράγμα που σημαίνει ότι έχουμε ορισμένα ορόσημα που πρέπει να επιτύχουμε.

Το JDRF είναι η μεγαλύτερη ομάδα υποστήριξης ασθενών στον κόσμο. Ελπίζουμε να οικοδομήσουμε στενές σχέσεις μαζί τους έτσι ώστε να μπορέσουν να βοηθήσουν την άρθρωση του προϊόντος μας στους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης για να διασφαλιστεί ότι θα καλύπτονται από ασφαλιστικές εταιρείες. Ελπίζουμε επίσης ότι η σχέση θα μας βοηθήσει σε συζητήσεις με την FDA, οικοδομώντας την περίπτωσή μας ότι η μέθοδος μας είναι ασφαλής και αποτελεσματική, ώστε να μπορέσουμε να προχωρήσουμε σε κλινικές μελέτες στον άνθρωπο.

Το έργο του ViaCyte σίγουρα ακούγεται πρωτοποριακό.

Είναι σίγουρα κάτι που θα φέρει επανάσταση στη θεραπεία του διαβήτη. Στόχος μας είναι να αντιμετωπίσουμε την αιτία της νόσου και όχι τα συμπτώματα. Αυτό το προϊόν, που έχει όλα τα κύτταρα που παράγουν ορμόνες, κάνει μεγάλη διαφορά. Θα είναι πιο νόημα από τη μονοθεραπεία.

Ευχαριστώ, Allan, για να μοιραστείτε πώς ο ViaCyte σχεδιάζει να κατακτήσει την αυτοάνοση απάντηση με ασφάλεια. Και είναι πολύ ωραίο να βλέπουμε λίγο ανταγωνισμό μεταξύ των εταιρειών, που ελπίζουμε να οδηγήσει σε μια ακόμη καλύτερη λύση για τους ασθενείς!

Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine. Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ.

Αποποίηση ευθυνών Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Diabetes Mine, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.