Ο Aaron Kowalski συζητά πώς ο JDRF προχωρεί

Ο Aaron Kowalski προσχώρησε στο JDRF πριν από μερικά χρόνια ως στρατηγικός διευθυντής της έρευνας και είναι επικεφαλής του συναρπαστικού έργου Τεχνητού Πάγκρεου του οργανισμού - πρωτοβουλία πολλών εκατομμυρίων δολαρίων για την επιτάχυνση της ανάπτυξης αυτοματοποιημένης χορήγησης ινσουλίνης κλειστού βρόχου Σύστημα." Σ 'αυτό το ρόλο, τώρα συνεργάζεται με περισσότερες από 20 εταιρείες που δημιουργούν νέες τεχνολογίες διαβήτη για τη βελτίωση του ελέγχου του σακχάρου στα άτομα με διαβήτη. Εκτός του ότι είναι ένας απίστευτα έξυπνος και ευπαρουσίαστος τύπος, έχει πάρει επίσης το γεμάτο πάθος για αυτό το πράγμα που μπορεί να προέλθει μόνο από τη διαβίωση με τον διαβήτη τον εαυτό σας. Ο Ααρών και ο αδερφός του Stephen διαγνώστηκαν και οι δύο με διαβήτη τύπου 1 ως παιδιά και έχουν ζήσει μαζί του για πάνω από 22 και 29 χρόνια αντίστοιχα. Είχε την καλοσύνη να μοιραστώ μαζί μου και τους αναγνώστες του DiabetesMine κάποιες ιδέες για το τέλος του έτους. com .

Το JDRF ξεκίνησε με έμφαση μόνο στις έρευνες που σχετίζονται με τη θεραπεία, έτσι πώς προέκυψε το τεχνητό έργο για το πάγκρεας;

Η αποστολή του JDRF δεν έχει αλλάξει καθόλου: να θεραπεύσει τον διαβήτη και τις επιπλοκές του μέσω της υποστήριξης της έρευνας. Το έργο του τεχνητού παγκρέατος JDRF προέκυψε εξαιτίας της δυνατότητας ενός τεχνητού παγκρέατος να μειώσει τον κίνδυνο επιπλοκών και να αυξήσει την πιθανότητα επιτυχίας θεραπειών εστιασμένων στην ανοσοαπόκριση που προκαλεί τον διαβήτη και τη μεταμόσχευση και αναγέννηση των κυττάρων νησίδων που παράγουν ινσουλίνη.

Ένα τεχνητό πάγκρεας όχι μόνο έχει τη δυνατότητα να βοηθήσει με τον έλεγχο της γλυκόζης.Όπως γνωρίζετε,

ένα από τα πιο δύσκολα μέρη του διαβήτη είναι η συνεχής ψυχική επιβάρυνση

24/7/365. Πόσο έφαγα; Πρέπει να έχω ένα βραδινό σνακ; Γιατί το αίμα μου

ζάχαρη είναι υψηλό / χαμηλό τώρα; Πόσα υδατάνθρακες; Κλπ. Αυτή η συσκευή μπορεί να ανακουφίσει μερικές ή περισσότερες από τις

νοητικές επιβαρύνσεις του διαβήτη, που πιστεύω ότι θα είναι τεράστιες από την άποψη της ποιότητας ζωής

Τέλος, πιστεύουμε ότι ένα τεχνητό πάγκρεας θα μας βοηθήσει να φτάσουμε στον τελικό μας στόχο νωρίτερα: μια βιολογική θεραπεία που θα μας επιτρέψει να περπατήσουμε εντελώς μακριά από τον διαβήτη. Γνωρίζουμε ότι το υψηλό σάκχαρο του αίματος είναι κακό για τα κύτταρα - ιδιαίτερα τα κύτταρα που είναι ευαίσθητα ή σε κίνδυνο, όπως μεταμοσχευμένα ή αναγεννημένα βήτα κύτταρα σε ένα άτομο με διαβήτη. Ο στενός μεταβολικός έλεγχος που θα παράσχει ένα τεχνητό πάγκρεας θα δώσει τη δυνατότητα αποτελεσματικότερων θεραπειών με στόχο τη διατήρηση της μάζας των β-κυττάρων ή την αποκατάσταση του φυσιολογικού σακχάρου στο αίμα μέσω μεταμοσχεύσεων ή αναγέννησης. Πιστεύω ότι θα δούμε επιτυχείς συνδυασμούς τεχνικών τεχνητού τεχνητού παγκρέατος και βιολογικών προσεγγίσεων σε κλινικές δοκιμές στο εγγύς μέλλον.

Ποιοι είναι οι προσωπικοί σας στόχοι για την προώθηση του σχεδίου AP;

Έχω προσχωρήσει στο JDRF το φθινόπωρο του 2004 που εργάζεται στον τομέα των διαβητικών επιπλοκών. Το υπόβαθρό μου είναι στη μοριακή βιολογία και στη βιοχημεία και το κίνητρό μου ήταν να κάνω μια επίδραση σε μια περιοχή που έχει επηρεάσει σημαντικά την οικογένειά μου. Τόσο ο αδελφός μου όσο και εγώ έχουμε ζήσει με διαβήτη τύπου 1 από τότε που ήμασταν παιδιά. Ο αδελφός μου Steve (που είναι 2 ½ έτη νεότερος από εμένα) διαγνώστηκε όταν ήταν 3 ετών και μου διαγνώσθηκα όταν ήμουν 13. Η υπογλυκαιμία είχε πολύ σημαντικό και τακτικό αντίκτυπο σε εμάς όλα αυτά τα χρόνια, δυστυχώς.

Πώς είναι το JDRF ως οργανισμός "αλλάζει με τους καιρούς";

Το κύριο πράγμα που κάνει το JDRF είναι να επικεντρώνεται συνεχώς στην οδήγηση του ρυθμού της επιστήμης που οδηγεί σε μια θεραπεία, μετακινώντας την έρευνα από τη βασική ακαδημαϊκή ανακάλυψη στην ανάπτυξη θεραπειών και πιθανών θεραπειών. Και επικεντρωνόμαστε όλο και περισσότερο στα κενά που υπάρχουν επί του παρόντος για να πάρουμε αυτές τις ιδέες και τα ευρήματα της βασικής έρευνας και να τα μεταφράσουμε σε φάρμακα, θεραπείες και προϊόντα που είναι διαθέσιμα σε άτομα με διαβήτη τύπου 1.

Υπάρχουν μερικές εξαιρετικές ενδείξεις προόδου στο θέμα αυτό. Για παράδειγμα, έχουμε αυξήσει δραματικά τον αριθμό των κλινικών δοκιμών στον άνθρωπο σε όλους τους τομείς έρευνας που χρηματοδοτούμε. Στις αρχές της δεκαετίας, η επιστήμη που χρηματοδοτήσαμε περιελάμβανε ίσως πέντε ανθρώπινες κλινικές δοκιμές. Σήμερα, ως αποτέλεσμα της έντονης εστίασης στην ανάπτυξη της λεγόμενης θεραπείας θεραπείας κατά την τελευταία μισή δεκαετία, χρηματοδοτούμε τώρα περισσότερες από 30 κλινικές δοκιμές στον άνθρωπο.

Ένα άλλο σαφές σημάδι προόδου είναι η ικανότητά μας να καλύψουμε τα κενά στον αγωγό κλινικής ανάπτυξης, δημιουργώντας συνεργασίες με τη βιομηχανία, συνήθως μικρές εταιρείες, για να βοηθήσουμε στην επιτάχυνση των θεραπειών που κυκλοφορούν στην αγορά για άτομα με όλα τα στάδια διαβήτη. Έχουμε συνεργαστεί με περισσότερες από 20 μικρές εταιρείες που ασχολούνται με τη βιοτεχνολογία, τη γενετική, την ανοσολογία, τη μεταμόσχευση και την αναγέννηση, οι οποίες διαθέτουν προϊόντα και θεραπείες στα αρχικά στάδια - προϊόντα που χρειάζονται χρηματοδότηση αποδείξεων ιδεών που δεν διατίθενται από μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες επιχειρήσεις επιχειρηματικών κεφαλαίων. Λαμβάνοντας αυτό το ρόλο, η στρατηγική μας ήταν να «αποτρέψουμε» την κλινική δοκιμή σε πρώιμο στάδιο αυτών των θεραπειών θεραπείας, προκειμένου να τις μεταφέρουμε μέσω του αγωγού στο στάδιο όπου μια μεγάλη εταιρεία θα ήταν διατεθειμένη να τις παραλάβει, να τους πάρει μέσω δοκιμών μεγάλης κλίμακας που απαιτούνται για έγκριση από την FDA και να τις εμπορευματοποιήσει. Έχουμε ήδη δύο ιστορίες επιτυχίας: Μόλις τον Οκτώβριο, δύο μικρές εταιρείες βιοτεχνολογίας για τις οποίες βοηθήσαμε να χρηματοδοτήσουμε κλινικές διαδρομές πρώιμου σταδίου για φάρμακα που εμποδίζουν την πρόοδο του διαβήτη σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς υπέγραψαν εταιρικές σχέσεις με μεγάλες εταιρείες διαβήτη τελικά στάδια των δοκιμών και να τα καθιστούν ευρέως διαθέσιμα στην αγορά.

Ποιες είναι μερικές από τις πιο καυτές εταιρείες που συμμετέχουν και γιατί;

Σήμερα συμμετέχουμε σε μελέτες σκοπιμότητας με μια σειρά από εξαιρετικές εταιρίες συσκευών διαβήτη. Οι ερευνητές που χρηματοδοτούνται από την JDRF χρησιμοποιούν συσκευές Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic και Smiths. Στόχος μας είναι να δούμε μια ακμάζουσα αγορά, στην οποία πολλές εταιρείες αναπτύσσουν εξαιρετικές τεχνολογίες που βοηθούν τα άτομα με διαβήτη να επιτύχουν καλύτερα αποτελέσματα. Επιπλέον, θέλουμε ένα περιβάλλον όπου η έρευνα για καλύτερα και καλύτερα (μικρότερα, πιο βολικά, πιο αποτελεσματικά, κ.λπ.) συστήματα ανταμείβεται έτσι ώστε όλα τα άτομα με διαβήτη να έχουν την ευκαιρία να επωφεληθούν.

Ποια ήταν τα μερικά από τα μεγαλύτερα ορόσημα το 2007 - για το JDRF, αλλά και για το όλο θέμα της θεραπείας του διαβήτη;

Είναι σαφές ότι η πρόοδος που μίλησα παραπάνω ήταν τεράστια για το JDRF και για τον διαβήτη γενικά το 2007: πρώτον, ο αριθμός των θεραπειών και των πιθανών θεραπειών που μελετήθηκαν σε κλινικές δοκιμές στον άνθρωπο, συμπεριλαμβανομένων αρκετών σε δοκιμές φάσης ΙΙΙ - έγκριση. Και δεύτερον, αυτό επιβεβαίωσε την επικύρωση της στρατηγικής μας για τη χρηματοδότηση των πρώιμων κενών στον αγωγό ανάπτυξης του προϊόντος διαβήτη, έχοντας δύο ενώσεις που συλλέχθηκαν από μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες.

Επίσης, σημειώσαμε τεράστια πρόοδο σε αρκετές περιοχές των επιπλοκών του διαβήτη κατά το παρελθόν έτος, ιδιαίτερα στην αμφιβληστροειδοπάθεια.Και θα ήθελα να είμαι remiss εάν δεν έδειχνα στον δικό μου τομέα ευθύνης με το τεχνητό παγκρεατισμό JDRF:

Έχουμε ολοκληρώσει την εγγραφή περισσότερων από 400 ασθενών στη δίκη JDRF CGM, η οποία σκοπεύει να παρέχει ανεξάρτητες στατιστικές για την αποτελεσματικότητα των CGMs, με στόχο την επιτάχυνση της επιστροφής δαπανών και την υιοθέτηση των τεχνολογιών από τον ιατρό.

• Κλείσαμε με επιτυχία το CGM με ένα σύστημα αντλίας ινσουλίνης για πρώτη φορά σε δοκιμή πρώιμης σκοπιμότητας στο Πανεπιστήμιο Yale.

Έχουμε χρηματοδοτήσει επτά ερευνητικούς χώρους ανά τον κόσμο που επικεντρώνονται στην τελειοποίηση των συστημάτων κλειστού βρόχου, συμπεριλαμβανομένης της δημιουργίας αλγορίθμων για την ασφαλή και αποτελεσματική άμεση παροχή ινσουλίνης με βάση τις συνεχείς αναγνώσεις παρακολούθησης της γλυκόζης, λαμβάνοντας υπόψη το σύνολο των μεταβλητών που οι άνθρωποι με διαβήτη για να υπολογίσετε μόνοι σας, από το σημερινό σακχάρου στο αίμα, μέχρι την καθοδήγηση, την τάση, το τι και πόσο πρόσφατα έχετε φάει, στην επίδραση της άσκησης, στην ευαισθησία ενός ατόμου στην ινσουλίνη.

• Έχουμε επίσης συνεργαστεί με το FDA για να ξεκινήσουμε να διευκρινίζουμε τη ρυθμιστική οδό προς το αρχέγονο πάγκρεας, το οποίο ο FDA έχει κάνει έναν στόχο "κρίσιμης διαδρομής".

Τι μπορούμε να περιμένουμε από εσάς και το JDRF το 2008;

• Γενικά, η εστίασή μας είναι να συνεχίσουμε να επιταχύνουμε τον ρυθμό της έρευνας που οδηγεί σε θεραπεία σε πέντε θεραπευτικούς τομείς θεραπείας. Στην αυτοανοσία, προσπαθούμε να κατανοήσουμε καλύτερα τι προκαλεί την αυτοάνοση επίθεση που προκαλεί τον διαβήτη και την αποτροπή της σε άτομα που διατρέχουν κίνδυνο για την ασθένεια και αντιστρέφουν για όσους έχουν ήδη διαβήτη. Κατά την αναγέννηση, επιδιώκουμε να αναπτύξουμε ενώσεις που ωθούν το σώμα να αναγεννήσει κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη χωρίς την ανάγκη για χειρουργική αντικατάστασή τους. Αντ 'αυτού, αναζητούμε τρόπους για να βελτιώσουμε την αποτελεσματικότητα των τρεχουσών διαδικασιών μεταμόσχευσης, να διερευνήσουμε εναλλακτικές ευκαιρίες αντικατάστασης και να αναπτύξουμε πρόσθετες πηγές κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη. Στις επιπλοκές, ερευνούμε τρόπους για να αντιστρέψουμε ή να αποτρέψουμε επιπλοκές που κυμαίνονται από την ασθένεια των ματιών μέχρι τη νεφρική νόσο έως τη βλάβη του περιφερικού νεύρου. Ψάχνουμε να χρηματοδοτήσουμε μέχρι και 170 εκατομμύρια δολάρια στην επιστήμη στην τρέχουσα οικονομική μας χρονιά.

Συγκεκριμένα στην περιοχή μου, ο μεταβολικός έλεγχος, όταν προκύψουν αποτελέσματα

από τη δοκιμή CGM του JDRF, σχεδιάζουμε να ξεκινήσουμε μια προσπάθεια υποστήριξης ασθενών

για να υποστηρίξουμε την επίσημη ασφαλιστική κάλυψη και την επιστροφή των συνεχόμενων οθονών γλυκόζης

. Θα επιταχύνουμε επίσης τις προσπάθειές μας για την ανάπτυξη ενός τεχνητού παγκρέατος

, χρηματοδοτώντας έρευνα για να δοκιμάσουμε και να βελτιώσουμε τους αλγόριθμους για να τους κάνουμε περισσότερο

αποτελεσματικό για καταστάσεις πραγματικού κόσμου, όπως γεύματα, άσκηση και άγχος.

να ενσωματωθούν με τεχνολογίες επόμενης γενιάς παρακολούθησης της γλυκόζης και χορήγησης ινσουλίνης

και να δοκιμάσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα αυτών των συστημάτων σε κλινικές δοκιμές

Πω πω, ευχαριστώ, Aaron για την παροχή ελπίδας μας. Τόσο για τη βύθιση ότι η πρόοδος προς μια θεραπεία είναι υποτονική στην καλύτερη περίπτωση. Πηγαίνετε, JDRF!

Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine.Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ.

Αποποίηση ευθυνών Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Diabetes Mine, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.