Εισπνεόμενη ινσουλίνη Afrezza έχει λάβει έγκριση FDA

Τεράστια νέα, D-Friends: Η νέα ταχεία εισπνεόμενη ινσουλίνη γνωστή ως Afrezza έχει μόλις λάβει την έγκριση του FDA!

Η τρίτη φορά είναι η γοητεία αυτής της νέας διαμόρφωσης της εισπνεόμενης ινσουλίνης, η δεύτερη για να γίνει μέσω της ρυθμιστικής διαδικασίας του Σ.Σ. μετά την αποτυχημένη Exubera της Pfizer το καλύτερο μέρος πριν από μια δεκαετία.

Την Παρασκευή, η βιοτεχνολογική εταιρεία MannKind Corp. της Καλιφόρνια τελικά έλαβε άδεια ρύθμισης για τη συσκευή της Afrezza.

Δύο φορές πριν, οι ρυθμιστικές αρχές απέρριψαν την Afrezza ζητώντας περισσότερα δεδομένα κλινικής μελέτης για να κατευνάσουν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.

Τα κορυφαία στελέχη της MannKind μας λένε ότι εργάζονται για να βρουν συνεργάτη φαρμακοποιού για την παραγωγή και διανομή του Afrezza και ότι το προϊόν θα μπορούσε να διατεθεί μόλις τον Ιανουάριο ή το τέλος του πρώτου τριμήνου του 2015. > Σύμφωνα με το δελτίο τύπου της FDA που δημοσιεύθηκε την Παρασκευή, ο Δρ. Jean-Marc Guettier του Τμήματος Μεταβολισμού και Ενδοκρινολογίας του Οργανισμού αναφέρει: «Η σημερινή έγκριση διευρύνει τις διαθέσιμες επιλογές για την παροχή ινσουλίνης γεύματος στη συνολική διαχείριση ασθενών με διαβήτη που το απαιτούν για τον έλεγχο των επιπέδων σακχάρου στο αίμα.

Η Afrezza είναι μια υπερβολικά ενεργή ινσουλίνη σε μορφή σκόνης που έχει σχεδιαστεί ως προ-γεύμα ινσουλίνη για ενήλικες ) με διαβήτη τύπου 1 ή τύπου 2. Σκοπός της είναι η μετά από γεύμα αιμοδοσία αίματος, που σημαίνει ότι χρησιμοποιείται με την υφιστάμενη θεραπεία ινσουλίνης και δεν προορίζεται να είναι μια αυτόνομη θεραπεία ινσουλίνης.

Η κονιοποιημένη ινσουλίνη χορηγείται μέσω εισπνοής μεγέθους σφυρίχτρας που ονομάζεται Dreamboat, η οποία αναπτύχθηκε μετά τον πρώτο γύρο του FDA και προκάλεσε καθυστερήσεις επειδή η υπηρεσία ήθελε περισσότερες κλινικές μελέτες χρησιμοποιώντας αυτή τη νέα συσκευή εισπνοής. Η σκόνη διαλύεται αμέσως όταν εισπνέεται στους πνεύμονες και η ινσουλίνη εισέρχεται γρήγορα στην κυκλοφορία του αίματος για να αρχίσει να λειτουργεί. Το Afrezza κορυφώνεται μέσα σε 12 έως 15 λεπτά και είναι έξω από το σύστημα εντός μίας ώρας, σε σύγκριση με τρέχουσες βραχυπρόθεσμες ινσουλίνες που συνήθως χρειάζονται τουλάχιστον 20 λεπτά για να κλωτσήσουν, να φτάσουν σε 2-3 ώρες και να παραμείνουν στο σύστημα για για πέντε ώρες.

Φυσικά, η μεγαλύτερη έκκληση είναι ότι δεν απαιτούνται βελόνες, αλλά μόνο μια μικρή συσκευή χειρός που πραγματικά μοιάζει σαν σφυρίχτρα.Το Dreamboat προορίζεται να πεταχτεί μετά από 15 ημέρες για να αποφευχθεί οποιαδήποτε συγκέντρωση σκόνης στο εσωτερικό του που θα μπορούσε να φράξει τη συσκευή. Σε αντίθεση με την παραδοσιακή ινσουλίνη, δεν χρειάζεται ψύξη, αλλά διατηρείται σε θερμοκρασία δωματίου. Κάθε φυσίγγιο μιας χρήσης θα κρατούσε είτε 4 είτε 8 μονάδες και μέχρι να κυκλοφορήσει το Afrezza, θα μπορούσε να υπάρχει μια κασέτα 12 μονάδων.

Δείτε πώς μπορείτε να κάνετε δόση για αυτό, μετατρέποντας την τρέχουσα ένεση ινσουλίνης ή τις δόσεις βλωμού σε μια εισπνεύσιμη δόση που είναι φιλική προς το Afrezza:

Προσωπικά, αυτό δεν φαίνεται σαν πολλή ινσουλίνη για να καλύψει μερικά από τα γεύματα που τρώω απαιτούν υψηλότερες δόσεις … Θα περάσω από ένα σωρό από αυτά τα κασέτα. Έτσι, για ορισμένες συσκευές PWD, αυτή η συσκευή μπορεί να παρουσιάσει μια υλικοτεχνική πρόκληση όσον αφορά την εύκολη δοσολογία των ποσών που χρειαζόμαστε …; Αλλά και πάλι, αυτό μπορεί να είναι ένα καλό εργαλείο για να χτυπήσετε τα επίμονα υψηλά σάκχαρα αίματος με τη διόρθωση δόσεων.

Σε τηλεφωνική συνδιάσκεψη αργά την Παρασκευή, ο πρόεδρος της MannKind Hakan Edstrom μας είπε ότι η εταιρεία δεν έχει ακόμη οριστικοποιήσει συμφωνίες με πιθανούς συνεργάτες προκειμένου να παραγάγει και να διανείμει την Afrezza. Αλλά φτάνει κοντά και σε συνομιλίες με πολλές εταιρείες για να ολοκληρώσουν μια σύμπραξη το συντομότερο δυνατό.

Αυτή η έγκριση είναι μια τεράστια εξέλιξη και έχει περάσει πολύ καιρό, οκτώ χρόνια από τότε που ξεκίνησε αυτή η αναζήτηση από τον Άλφρεντ Μαν, ο οποίος ίδρυσε το Minimed πριν το αγοράσει τελικά από τη Medtronic. Παρακολουθούμε την ιστορία του Afrezza εδώ και χρόνια εδώ στο

Mine

- από τις αρχικές ημέρες κατάθεσης του FDA, όταν ο MannKind είχε το αρχικό του σχέδιο, στην πιο πρόσφατη κάλυψη σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο χρησιμοποιείται το Afrezza στο Τεχνητό Πάγκρεας κλινικές δοκιμές.

Μέχρι στιγμής κοστίζει ένα επιβλητικό $ 1. 8 δισεκατομμύρια (!) Για να πάρει το Afrezza σε αυτό το σημείο και ένα μεγάλο μέρος αυτών των χρημάτων χρησιμοποιήθηκε για να πληρώσει για 60+ κλινικές δοκιμές στις οποίες συμμετείχαν 6,500 ασθενείς. Wowza!

Πριν από τη νέα υποβολή της FDA το περασμένο φθινόπωρο, ακούσαμε ότι η MannKind καυχιέται για τις κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙΙ το περασμένο καλοκαίρι που περιελάμβαναν 500+ συσκευές PWD τύπου 1 στο Ηνωμένο Βασίλειο και σε παγκόσμιο επίπεδο, γεγονός που έδειξε ότι η εταιρεία ήταν έτοιμη να δοκιμάσει ξανά το χέρι της με το FDA. Κατά την έγκριση του Afrezza, ο FDA έχει επισυνάψει ορισμένους κανόνες ασφάλειας, αποτελεσματικότητας και χρήσης των ασθενών:

Δεν συνιστάται για άτομα με διαβήτη που καπνίζουν ούτε για θεραπεία διαβητικής κετοξέωσης (DKA).

Το Afrezza εγκρίνεται μόνο για ενήλικες, όχι για παιδιά. Ωστόσο, ο Οργανισμός ζητεί κλινική δοκιμή μετά την κυκλοφορία για να αξιολογήσει την ασφάλεια και τη χρήση σε παιδιατρικούς ασθενείς.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) απαιτεί προειδοποίηση με κουτί, συμβουλεύοντας ορισμένα άτομα με άσθμα και χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (COPD) που έχουν χρησιμοποιήσει το Afrezza να έχουν υποστεί οξύ βρογχόσπασμο. Ως αποτέλεσμα, τα άτομα με χρόνια πνευμονική νόσο, άσθμα ή ΧΑΠ, δεν θα πρέπει να χρησιμοποιούν το Afrezza εξαιτίας αυτού του κινδύνου. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το Afrezza σε κλινικές δοκιμές ήταν η υπογλυκαιμία, ο βήχας και ο πόνος στο λαιμό ή ο ερεθισμός.

Μέρος των απαιτήσεων έγκρισης είναι μια στρατηγική αξιολόγησης κινδύνου και μετριασμού, η οποία πρέπει να περιλαμβάνει ένα σχέδιο επικοινωνίας για την ενημέρωση των επαγγελματιών του τομέα υγείας για τον σοβαρό κίνδυνο οξείας βρογχόσπασμου που σχετίζεται με το Afrezza. Αυτό σημαίνει ότι τα οφέλη θα αντισταθμίσουν τους πιθανούς κινδύνους από τη χρήση του Afrezza.

Απαιτούνται άλλες μελέτες μετά τη διάθεση στην αγορά για το Afrezza, όπως: κλινική δοκιμή για την αξιολόγηση του δυνητικού κινδύνου πνευμονικής κακοήθειας με τη χρήση (αυτή η δοκιμή θα αξιολογήσει επίσης τον καρδιαγγειακό κίνδυνο και τη μακροπρόθεσμη επίδραση του Afrezza στην πνευμονική λειτουργία). και δύο κλινικές δοκιμές φαρμακοκινητικής-φαρμακοδυναμικής ευγλυκαιμικής σύσφιγξης γλυκόζης, μία που χαρακτηρίζει την δόση-απόκριση και μία που χαρακτηρίζει την μεταβλητότητα εντός-υποκειμένου.

Η Edstrom μας είπε ότι σχεδιάζουν να αρχίσουν τις παιδιατρικές δοκιμές το συντομότερο δυνατόν, οι οποίες θα αρχίσουν ρεαλιστικά κάποια στιγμή στα μέσα του 2015. Αυτό σημαίνει ότι το Afrezza ενδέχεται να μην εγκριθεί για παιδιά με διαβήτη έως το 2017 και ότι αυτή η ρυθμιστική διαδικασία μπορεί να ποικίλει ανάλογα με τις ενδείξεις των μετεγχειρητικών μελετών και της εμπειρίας από την χρήση ενηλίκων.

Και παρά το πράσινο φως της FDA, δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι η Afrezza θα δει εμπορική επιτυχία ή ότι οι PWD θα συρρέουν για να την χρησιμοποιήσουν. Όπως σημειώθηκε, η MannKind δεν έχει εξασφαλίσει ακόμα συνεργάτες φαρμακοποιού έτοιμους να πουλήσουν το Afrezza. Αν όμως τα κέρδη του MannKind τον Μάιο είναι κάποια ένδειξη για το σύντομο μέλλον, μια πιθανή συνεργασία δεν μπορεί να είναι μακριά.

• Από την άποψη του επενδυτή, πολλοί είναι σκεπτικοί με βάση την αποτυχημένη εισπνεόμενη ινσουλίνη Exubera που έχει διαμορφώσει μεγάλο μέρος της συζήτησης για το Afrezza τα τελευταία χρόνια. Αυτό το κοινό προϊόν της Pfizer-Sanofi αποσύρθηκε από την αγορά το 2007 μετά από πωλήσεις άνω των ενός έτους, οι οποίες οδήγησαν σε ρεκόρ ύψους $ 2. 8 δισεκατομμύρια απώλειες για τους πωλητές.
• Φυσικά, ο MannKind υποστηρίζει ότι το Afrezza είναι σημαντικά διαφορετικό, κυρίως επειδή η Exubera χρησιμοποίησε ένα μη επικίνδυνο εισπνευστήρα και συνδέθηκε με έναν υψηλότερο κίνδυνο καρκίνου του πνεύμονα που η Pfizer δεν μπορούσε να ξεπεράσει.
• Θα δούμε τι σκέφτεται τώρα η D-Κοινότητα με την Afrezza, ειδικά με όλη την προσοχή της κλινικής δοκιμής AP που είχε πιο πρόσφατα. Το αν είναι αρκετό για να πείσετε τις μάζες είναι ακόμη ασαφές …
• Εισάγετε τώρα τα νέα και θα δούμε πόσο καιρό χρειάζεται να εκδηλώσουμε όλοι μας και να μετατρέψουμε αυτόν τον ενθουσιασμό σε πραγματικές πωλήσεις και ευρεία χρήση.
• Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine. Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ.

Αποποίηση ευθυνών

Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Diabetes Mine, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.