Dr. Η Denise Faustman κινείται προς τα εμπρός για την έρευνα για τη θεραπεία του διαβήτη

Πάει, φαίνεται σαν αιώνες από τότε που συζητήσαμε τελευταία με τον δραστήριο Δρ Denise Faustman για την αμφιλεγόμενη έρευνα της για τη δημιουργία εμβολίου για τη θεραπεία του διαβήτη.

Για όσους δεν είναι εξοικειωμένοι με το έργο του Δρ. Faustman στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης, έχει μελετήσει εδώ και καιρό κάτι που ονομάζεται

BCG (Bacillus Calmette Guerin), ένα γενόσημο εμβόλιο που ήταν εδώ και σχεδόν ένας αιώνας και είχε αρχικά σχεδιαστεί για να καταπολεμήσει φυματίωση (φυματίωση). Η ιδέα: η ενίσχυση του BCG θα μπορούσε να σταματήσει το πάγκρεας από τη θανάτωση των βήτα κυττάρων, επιτρέποντας σε εκείνους που πάσχουν από διαβήτη να αναγεννήσουν αυτά τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Έκανε μια πρωτοποριακή ανακάλυψη σε ποντίκια το 2001, αλλά δεν ήταν αρχικά ικανή να το αντιγράψει και η έρευνά της ξεκίνησε μια διαμάχη διαμάχης μεταξύ της ιατρικής κοινότητας και ερευνητικών οργανισμών που αμφέβαλαν την προσέγγισή της.

Mine AmyT το 2009 και περίπου τρία χρόνια από τότε δημοσίευσε την τελευταία συνέντευξη one-to-one με τον Δρ Faustman. Πολλά έχουν συμβεί, παρόλο που ήταν σε μεγάλο βαθμό σε μοτίβο εκμετάλλευσης που περιμένει την έναρξη της επόμενης φάσης κλινικών μελετών, μας λέει. Σήμερα, είμαστε ενθουσιασμένοι που θα σας προσφέρουμε φρέσκιες ενημερώσεις από τον ίδιο τον Dr. Faustman: Τέλος, οι μελέτες Φάσης ΙΙ αναμένεται να ξεκινήσουν τους επόμενους μήνες! Ακολουθεί η πρόσφατη τηλεφωνική συνέντευξη μαζί της, καθώς και ενημερώσεις σχετικά με τη συνολική κατάσταση της έρευνάς της, που τώρα φαίνεται να έχει περισσότερη υποστήριξη από την ευρύτερη επιστημονική κοινότητα παγκοσμίως.

DM) Για όλους μας τους ανθρώπους που δεν είναι επιστήμονες εκεί έξω, δώστε μας ένα αστάρι για το BCG και τι είναι η έρευνά σας;

DF) Βασικά, η BCG είναι ένας στενός μη τοξικός συγγενής της φυματίωσης και παρατηρήθηκε για πρώτη φορά στις αρχές της δεκαετίας του 1900 όταν η κατανάλωση σκότωσε πολλούς ανθρώπους. Υπήρξε μια ομάδα ανθρώπων μέσα σε έναν πληθυσμό που δεν πεθαίνει ούτε καν παίρνει φυματίωση, και αποδείχθηκε ότι ήταν νεαρά κορίτσια που άρουν αγελάδες. Έτσι ανακάλυψε το BCG και με την πάροδο του χρόνου μάθαμε ότι ήταν λόγω των αγελάδων και των μαστών και υπήρχε μια άλλη μορφή BCG στις εκμεταλλεύσεις. Έτσι, θα μπορούσε να αναπτυχθεί εμβόλιο.

Η προσέλκυση αυτή στο διαβήτη είναι ενδιαφέρουσα, καθώς δεν προχωρήσαμε μετά από αυτό. Αυτό που γνωρίζαμε από 20 χρόνια επιστημονικών δεδομένων (τότε) είναι ότι το BCG δεν πέφτει από τον ουρανό - ακόμα κι αν το θέλω. Τα άτομα με διαβήτη τύπου 1, σκλήρυνση κατά πλάκας (MS) και άλλες ασθένειες είχαν σχετική ανεπάρκεια σε μια ορμόνη γνωστή ως TNF και με ένα φυσικό εμβόλιο που ενισχύει τον TNF, θα μπορούσατε να απαλλαγείτε από τα κακά Τ-κύτταρα και να αυξήσετε τα T-regs. το πάγκρεας αναγεννάται.Αποφασίσαμε να χρησιμοποιήσουμε ένα ασφαλές, 100 ετών εμβόλιο για να συμβεί αυτό και διαπιστώσαμε ότι λειτουργεί.

Σύμφωνα με το

αυτό το χρονοδιάγραμμα της έρευνας BCG, η δοκιμή σας Φάσης Ι σε ανθρώπινο σώμα ολοκληρώθηκε πριν από πέντε χρόνια. Ποια ήταν τα αποτελέσματα; Στα πρώιμα δεδομένα, δείξαμε ότι σε μακροχρόνιους διαβητικούς, πράγματι αυτοί οι T-regs ενισχύθηκαν και θα μπορούσαμε να δούμε τον στοχευμένο θάνατο των κακών Τ-κυττάρων. Επίσης, οι αρχές της αναγέννησης του παγκρέατος. Σίγουρα, κανείς δεν έριχνε ακόμα τις σύριγγες ινσουλίνης, γιατί ήταν μόνο η αρχή … αλλά έδειξε ότι αυτό θα μπορούσε να γίνει. Και σημαντικό, αυτό ήταν σε μακροπρόθεσμο τύπο 1s με 15 έως 20 χρόνια - που κτύπησε πολλούς ανθρώπους. Αυτός ήταν ένας εντελώς μοναδικός πληθυσμός ασθενών και όχι ο τρόπος με τον οποίο η περισσότερη έρευνα έγινε σε νεοδιαγνωσθέντα άτομα.

Οι άνθρωποι στη δίκη είχαν διαβήτη για κατά μέσο όρο 15 χρόνια και αυτό έδειξε ότι θα μπορούσαμε να αποκαταστήσουμε την παραγωγή ινσουλίνης, τουλάχιστον σύντομα, για άτομα που είχαν τύπου 1 εδώ και πολλά χρόνια. Η πρώτη φάση ήταν το 2010, οπότε σύντομα θα δούμε την πενταετή παρακολούθηση - κάτι που μάθαμε από την έρευνα της BCG για τη σκλήρυνση κατά πλάκας είναι σημαντική και έτσι θα ξαναερευνήσουμε τους ασθενείς με τύπου 1 που πέρασαν από αυτό .

Ποιο ήταν το χτύπημα για να ξεκινήσει η Φάση ΙΙ;

Χαίρομαι που το ρωτήσατε. Αυτό που έχουμε μέχρι τώρα αποδεικνύει στον κόσμο ότι υπάρχει ένας άλλος λόγος που πρέπει να κάνουμε αυτές τις δοκιμές σε ανθρώπους που έχουν πάθει αυτή τη νόσο για μεγάλο χρονικό διάστημα. Αλλά επίσης απλώς εργάζεται σε συνδυασμό με άλλους, πέρα ​​από τον διαβήτη. Στο πνεύμα της επιστήμης, μοιραζόμαστε με άλλες ομάδες σε όλο τον κόσμο που μελετούν το BCG - είτε πρόκειται για σύνδρομο κοιλιοκάκη είτε για σκλήρυνση κατά πλάκας ή για το σύνδρομο Sjogren. Θα πρέπει να μπορούν να συνεχίσουν να μαθαίνουν από την έρευνά μας, χωρίς να ξεκινήσουν την ίδια έρευνα και βεβαίως χωρίς να θέτουν σε κίνδυνο τη δική μας έρευνα.

Πριν από δύο εβδομάδες, έχουμε ένα νέο BCG στέλεχος και διαδικασία παρασκευής που έχει πάρει μέσω του FDA. Είμαστε πολύ περήφανοι για το πού βρισκόμαστε.

Αυτό δεν ακούγεται φτηνό …

Έχουμε συγκεντρώσει χρήματα και μέχρι στιγμής έχουμε κερδίσει $ 18. 9 εκατομμύρια. Το NIH βρίσκεται τώρα σε αυτές τις δοκιμές και χρηματοδοτεί αυτό το σύνδρομο Sjogren και τα δεδομένα από τα ζωικά μοντέλα δείχνουν ότι οι μικρές δόσεις του BCG στο Sjogren έχουν παρόμοιο αποτέλεσμα όπως και στον διαβήτη: παύση της νόσου και αναγέννηση του οργάνου. Έτσι, αυτό είναι ενθαρρυντικό να τους δούμε να επενδύσουν.Το JDRF δεν είναι επί του σκάφους. Και το Helmsley Charitable Trust είναι παρόμοιο με το JDRF, καθώς ενδιαφέρονται απλά να είναι μέρος της συζήτησης για όλα αυτά. Οι άνθρωποι ψηφίζουν με τα δολάρια τους για έρευνα και για αυτή την έρευνα BCG τα μεγάλα χρήματα προέρχονται από την Ευρώπη, το NIH, το Lee Iacocca Family Foundation και ιδιωτικούς δωρητές.

Λοιπόν, τι θα φανεί η Φάση ΙΙ και πότε θα ξεκινήσει;

Θα δούμε πόση BCG χρειάζεται και πόσο συχνά. Αυτό είναι το κλειδί, το μυστικό: γνωρίζοντας πόσο να δοσολογείτε. Με τη Φάση ΙΙ-α, θα προσπαθήσω να ταιριάξω τέλεια αυτά τα αποτελέσματα στην Φάση Ι, με τους μακρινούς τύπου 1 που κάνουν ακόμη λίγο C-πεπτίδιο. Στη συνέχεια, θα είναι η Φάση ΙΙ-Β όπου δεν υπάρχει C-πεπτίδιο σε μακροχρόνιο τύπο 1s. Και μετά από κάθε μέρος, πρέπει να ακολουθήσουμε αυτούς τους ανθρώπους για πέντε ακόμη χρόνια.

Έχουμε εγκριθεί για τη Φάση ΙΙ και είμαστε όλοι εντάξει στο μέτωπο παραγωγής, οπότε θα ξεκινήσει σύντομα. Πιθανώς τους προσεχείς μήνες. Στην τελευταία ενημέρωσή μας από την πτώση, γράψαμε ότι σχεδιάζουμε 120 άτομα. Ψάχνουμε πάντα για περισσότερους ασθενείς να αποτελούν μέρος αυτού, έτσι ώστε τα ενδιαφερόμενα άτομα να μας στείλουν μήνυμα ηλεκτρονικού ταχυδρομείου σε διαβητικούς συνεργάτες. org.

Αλλά δεν θα δούμε σύντομα αποτελέσματα, αφού μιλάμε για άλλη πενταετή μελέτη …

Αυτά δεν είναι ταχείες δοκιμές, με κανένα τρόπο. Έχουμε πενταετή παρακολούθηση. Αλλά αυτό είναι σημαντικό, γιατί μετά από περισσότερα από δύο χρόνια, τα αποτελέσματα γίνονται μνημειώδη πιο σημαντικά. Γνωρίζουμε ότι αυτό αξίζει τον κόπο, επειδή τα δεδομένα δείχνουν τώρα από την Ευρώπη ότι η χρήση BCG σε σύγκριση με τα πρότυπα φροντίδας είναι πιο αποτελεσματική.

Η ιατρική κοινότητα γενικά δεν σας έχει υποστηρίξει στο παρελθόν. Πιστεύετε ότι υπάρχει περισσότερη αποδοχή και υποστήριξη της δουλειάς σας τώρα;

Είναι εκπληκτικό τι συνέβη τα τελευταία χρόνια. Πρόκειται για ένα φτηνό και γενόσημο φάρμακο που θα μπορούσε να είναι πολύ αποτελεσματικό και το λέμε αυτό το μήνυμα ξανά και ξανά από την αρχή. Τώρα, έχει πραγματικά απογειωθεί, ειδικά εκτός των κρατών όπου δεν υπάρχουν προβλήματα ανταγωνισμού και τιμολόγησης, όπως έχουμε εδώ. Υπάρχουν περισσότερες προσπάθειες σε αυτό, και τα δεδομένα λένε μια αποτελεσματική ιστορία.

Έχουμε συνεργάτες σε παγκόσμιο επίπεδο που λαμβάνουν αυτά τα βήματα, και αυτό είναι πολύ καλή επικύρωση για εμάς, ότι άλλοι θέλουν να αποτελέσουν μέρος αυτής της ιστορίας.

Πείτε μας λίγο περισσότερο για το πώς η έρευνα αυτή έχει γίνει παγκόσμια;

Υπάρχουν περισσότερα από 7 ιδρύματα που μελετούν αυτό σε διάφορες αυτοάνοσες καταστάσεις και τα πρώτα στοιχεία δείχνουν ότι η αποτελεσματικότητα του BCG θα μπορούσε να είναι καλύτερη από οποιαδήποτε φάρμακα στην αγορά τώρα.

Στην Τουρκία, αποφάσισαν να ακολουθήσουν την BCG για την πρόληψη του διαβήτη, στην πραγματικότητα. Αυτό ήταν σε μελέτες ποντικιών … όχι ότι μπορείτε να εμπιστευτείτε ένα ποντίκι, αλλά ενίσχυσε αυτό που είχε ήδη βρεθεί στις άλλες μελέτες του ποντικιού. Τα παιδιά με ένα εμβόλιο, ηλικίας 12 και 14 ετών, είχαν την ίδια συχνότητα με αυτά του γενικού πληθυσμού. αλλά αν τα παιδιά πήραν τρεις εμβολιασμούς, η συχνότητα εμφάνισης του T1D έπεσε κάτω. Αυτή ήταν η πρώτη δοκιμή πρόληψης με χρήση πολλαπλών δόσεων και τα δεδομένα δόθηκαν σε μια ομάδα στο Λονδίνο για επανεξέταση και έχουν επικυρωθεί.

Όπως ανέφερα προηγουμένως, το NIH έχει ξεκινήσει δοκιμές στο Sjogren, και υπάρχουν περισσότεροι από 7 άλλοι σε όλο τον κόσμο που μελετούν τώρα αυτό.

Τώρα, υπάρχουν περίπου 20 έγγραφα σε όλο τον κόσμο που δείχνουν ό, τι βλέπει ο καθένας - ότι αυτό που είπαμε στους ασθενείς για δεκαετίες σχετικά με την περίοδο του μέλιτος ήταν λάθος. Αυτό ανοίγει τα μάτια των ενδοκρινολόγων και των ασθενών, για ένα νέο όραμα. Ότι αυτοί οι άνθρωποι θα πρέπει να χρησιμοποιούνται για δοκιμές, και όχι μόνο να πάει σε μια αντλία επειδή είχαν διαβήτη για πάρα πολύ καιρό. Ελπίζουμε ότι αυτή η έννοια θα προσελκύσει.

Επίσης δημοσιεύσατε ένα βιβλίο για όλη αυτή την παγκόσμια συνεργασία πέρσι, σωστά;

Αυτό βασίστηκε σε μια μη κερδοσκοπική συνάντηση στα τέλη του 2013 και κάλεσα περίπου 12 ομάδες να παρακολουθήσουν και να μοιραστούν την έρευνά τους για το BCG. Το βιβλίο αυτό,

Η αξία του BCG και του TNF στην αυτοανοσία

, είναι μια αναφορά στη συνάντηση και αυτό που συζητήσαμε. Ένα πράγμα ήταν το πώς μάθαμε από την ερευνητική κοινότητα των κρατών μελών ότι χρειαζόμασταν να μελετήσουμε τους ανθρώπους και το φάρμακο για πέντε χρόνια και αυτό άλλαξε τον τρόπο με τον οποίο είδαμε τις επερχόμενες δοκιμές Φάσης ΙΙ. Αυτή ήταν η πρώτη μας συνάντηση και θα έχουμε μια άλλη στην Ιταλία τον Οκτώβριο, με περισσότερες προσκεκλημένες ομάδες.

Πώς άλλαξε η έρευνα για τον διαβήτη, από τη στιγμή που ξεκίνησες πρώτα; Δέκα χρόνια πριν, κανείς δεν χρησιμοποίησε τη λέξη R (αναγέννηση) και δεν μας επιτρέπεται να το χρησιμοποιούμε στα επιστημονικά μας τεύχη. Αυτό έχει αλλάξει με την πάροδο του χρόνου, και τώρα είναι μια κοινή ιδέα ότι όλοι πάνε μετά. Έχουμε προχωρήσει πολύ, σκεπτόμενος πώς το ανθρώπινο πάγκρεας κάνει αυτό πολύ αργά, όπως και στα κράτη μέλη, όπου χρειάζονται πέντε χρόνια.

Παρά το γεγονός ότι μερικές φορές τα χρησιμοποιείτε μόνοι σας, δεν είστε οπαδός της έρευνας για τα ποντίκια … τι βλέπετε να αλλάζει όσον αφορά την εξάρτηση και τον σκεπτικισμό της επιστημονικής κοινότητας σχετικά με τη «θεραπεία» των ποντικών;

Μου αρέσει να πω ότι είναι μια άνετη δουλειά που μελετάει ποντίκια και απλά γράφει λίγα χαρτιά κάθε χρόνο και δεν χρειάζεται να μεταφράσει αυτό στον άνθρωπο. Είναι μια καλή κίνηση σταδιοδρομίας για τη μελέτη ποντικών, και αυτό είναι ένα μεγάλο πρόβλημα. Στις επιστημονικές συνεδρίες του ADA πέρυσι, ένας ερευνητής από τη Σουηδία σηκώθηκε και είπε σε όλους στο αμφιθέατρο ότι πρέπει να ντρέπονται. Επειδή έχουμε αποτύχει σε κάθε δοκιμή τύπου 1 τα τελευταία 10 χρόνια, επειδή βασίζεται στην έρευνα του ποντικιού και αυτό δεν λειτουργεί. Και αυτό είναι αλήθεια - οι δοκιμές T1D παίρνουν ένα κακό όνομα, επειδή όλοι αισθάνονται το ίδιο. Οι άνθρωποι απογοητεύονται επειδή τα ποντίκια θεραπεύονται, αλλά η έρευνα των ανθρώπων αποτυγχάνει. Είναι τόσο σημαντικό να πάρετε αυτή την έρευνα στον άνθρωπο. Πρέπει να αρχίσουμε να λέμε στους ερευνητές μας: Μην δημοσιεύετε μια ιστορία ποντικιού, λέγοντας ότι έχετε κάτι «νέο και αποτελεσματικό» εκτός αν έχετε δει δείγματα αίματος από ανθρώπους που δείχνουν το ίδιο. Αν πραγματικά πιστεύετε στα δεδομένα σας, τότε καλύτερα να το προωθήσετε προς τα εμπρός σε ανθρώπους προτού σηκωθείτε και να πείτε πόσο μεγάλη είναι αυτή η ανακάλυψη.

Τέλος, πώς μπορούν οι άνθρωποι να ακολουθήσουν την τελευταία εξέλιξη στην έρευνα BCG σας, Denise;

Έχουμε ένα ενημερωτικό δελτίο για το οποίο μπορείτε να εγγραφείτε και οι άνθρωποι μπορούν να επικοινωνήσουν μαζί μας για να λάβουν περισσότερες πληροφορίες στο Faustman Lab ή με ηλεκτρονικό ταχυδρομείο σε

συνεργάτες του διαβήτη. org

.

Σας ευχαριστούμε που αφιερώσατε το χρόνο να συζητήσετε ξανά, Denise - ανυπομονούμε να δούμε την επόμενη φάση, ακόμα κι αν διαρκέσει 5 χρόνια για να δείτε τα αποτελέσματα. Κρατήστε μας στον βρόχο, φυσικά! *** Ιούνιος 2015 Ενημέρωση ***

Η FDA ανακοίνωσε ότι ενέκρινε επισήμως τη δοκιμή Phase II του Δρ Faustman, η οποία διαρκεί μέχρι τον Ιούνιο του 2023. Οι πληροφορίες κλινικών δοκιμών μπορούν να βρεθούν εδώ.

Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine. Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ.

Αποποίηση ευθυνών

Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Διαβήτη Ορυχείο, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.